近日，Prothena Corporation plc宣布，美国FDA已授予coramitug快速通道资格，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。快速通道资格旨在促进治疗严重疾病并满足未满足医疗需求的在研药物的开发和审查。
ATTR-CM是一种罕见的心脏疾病，由于心脏组织中存在异常的蛋白质沉积，导致心肌功能受损。该疾病与遗传因素有关，特别是与特定基因突变有关。当这些基因突变导致转甲状腺素蛋白的结构异常时，会导致其在心脏组织中沉积形成淀粉样纤维。这些纤维会损伤心脏肌肉细胞，引起心肌病。该疾病通常在中年或老年时期出现症状，如心力衰竭、心律失常等。
Coramitug是一种研究性淀粉样蛋白清除疗法，它能与错误折叠的转甲状腺素蛋白结合，并通过抗体介导的吞噬作用促进其从心脏清除。
FDA的快速通道资格认定基于一项双线、安慰剂对照的2期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05442047）的数据，该试验纳入了104名ATTR-CM患者。
研究参与者按1:1:1的比例随机分配，分别接受coramitug 10mg/kg、coramitug 60mg/kg或安慰剂，每4周静脉输注一次，同时接受标准治疗，疗程为52周。
共同主要终点为6分钟步行试验(6-MWT)和N末端脑钠肽前体(NT-proBNP)从基线到第52周的变化。
结果显示，与安慰剂相比，接受60mg/kg coramitug治疗的患者NT-proBNP水平显著降低（-48% [95% CI, -65, -22]；P =.0017）。然而，与安慰剂相比，两种剂量均未观察到6-MWT的显著改善。60mg/kg coramitug还与心脏功能超声心动图参数的改善相关。
目前，coramitug正在一项名为CLEOPATTRA的3期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT07207811）中进行研究，该试验纳入了约1280名ATTR-CM患者。该研究的主要终点是心血管死亡和复发性心血管事件（例如，心血管住院和紧急心力衰竭就诊）的复合终点，从基线到长达约4年的随访期内，这项3期研究预计将于2029年完成。
参考来源：
Prothena announces Novo Nordisk obtains Fast Track designation from the US FDA for coramitug (PRX004) in ATTR amyloidosis with cardiomyopathy. News release. Prothena. April 27, 2026.
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