Sobi公司9月9日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Vonjo（pacritinib，帕克替尼）用于治疗VEXAS（血细胞前体空泡、E1酶、X连锁、自身炎症性、体细胞）综合征的快速通道资格。快速通道资格旨在促进治疗严重疾病的药物的研发和审查，以满足尚未满足的医疗需求。这是一个重要的里程碑，也体现了该药物作为治疗VEXAS综合征患者的候选药物的潜力。
VEXAS综合征是一种系统性疾病，于2020年首次被描述。其特征是炎症表现（如持续发热、体重减轻、葡萄膜炎、复发性软骨炎、中性粒细胞性皮肤病、血管炎、肺部受累）和血液系统并发症（如大细胞性贫血、血小板减少症、进行性骨髓衰竭）。该病由UBA1基因的体细胞突变引起，这些突变会触发血细胞中不同的炎症级联反应。其治疗面临诸多挑战，由于大多数免疫调节剂都无法控制病情，导致患者需要中高剂量的糖皮质激素治疗。目前尚无获批的治疗方案。
Pacritinib是一种双重IRAK1/JAK2抑制剂，通过抑制以下通路中的三种激酶发挥作用：白细胞介素-1受体相关激酶1、Janus激酶2和激活素A受体1型。在美国，Pacritinib已获批用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的中危或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成年患者。
目前，Pacritinib用于治疗VEXAS综合征正处于II期临床开发阶段。正在进行的随机、双盲、安慰剂对照的II期PAXIS研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06782373），旨在评估Pacritinib在糖皮质激素减量后预防VEXAS综合征患者疾病复发方面的疗效和安全性。该试验正在招募约78名正在接受糖皮质激素治疗的VEXAS综合征患者。
主要终点是Pacritinib治疗组与安慰剂组患者总体临床疗效（定义为糖皮质激素减量后连续8周或以上无复发）的差异。次要终点包括血液学改善、健康相关生活质量变化、安全性、耐受性、药代动力学和药效学。试验的主要数据预计将于2027年公布。
参考来源：
‘Sobi Receives US FDA Fast Track Designation for pacritinib in VEXAS Syndrome’，新闻稿。Sobi, Inc.；2026年9月9日发布。
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