2026年9月11日，Pharming公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服选择性PI3Kδ抑制剂Joenja®(leniolisib，译名：莱尼奥利西布)片剂用于治疗4至11岁、体重至少27公斤的PI3Kδ过度活化综合征（APDS）患儿的补充新药申请。批准涵盖了40mg和50mg每日两次的新剂量规格，预计将于10月在美国上市。
PI3Kδ过度活化综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于2013年首次被发现。该病是由PIK3CD或PIK3R1这两个基因之一的变异引起的，这两个基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异会导致PI3Kδ通路过度活跃，从而导致免疫细胞无法正常成熟和发挥功能，最终造成免疫缺陷和免疫功能紊乱。
该病通常在幼儿期发病，其特征是严重的免疫失调和反复发生的鼻窦肺部感染，随着时间的推移，这些感染可能导致永久性肺损伤和其他严重并发症。对于患有PI3Kδ过度活化综合征的儿童来说，其负担不仅限于临床症状。反复感染、就医和治疗需求可能会影响孩子的上学、学习和社交发展，加重患者及其家庭的日常生活负担。
Joenja是一种口服小分子PI3Kδ抑制剂，可抑制磷脂酰肌醇-3,4,5-三磷酸的生成。磷脂酰肌醇-3,4,5-三磷酸是一种重要的细胞信使，可调节多种细胞功能，例如增殖、分化、细胞因子生成、细胞存活、血管生成和代谢。目前，该药已在美国、英国、澳大利亚、日本和欧盟等国家/地区获得上市许可。在美国，该药于2023年3月获批用于治疗12岁及以上PI3Kδ过度活化综合征患者，此次获批使其成为了美国首个获批用于4至11岁儿科年龄组的治疗药物。
此次批准基于一项针对4至11岁PI3Kδ过度活化综合征患儿的多国、开放标签、单臂III期临床研究（研究2201；NCT05438407）的数据。该研究显示，在为期12周的治疗中，该疾病的两项临床相关特征——淋巴结肿大减轻和幼稚B细胞增多——均有所改善，表明潜在的免疫缺陷得到改善。Joenja的安全性与以往的试验经验一致；所有治疗期间出现的不良事件均为轻度至中度，未观察到与药物相关的严重不良事件。
此外，批准还基于一项单臂、开放标签研究（研究LE 3301），该研究也提供了Joenja用于4岁至12岁以下儿科患者的安全性和药代动力学数据。共有8名4岁至12岁以下的儿科患者接受了基于体重的推荐剂量的Joenja。药代动力学数据显示，12岁以下儿科患者与12岁及以上成人和儿科患者之间无临床意义上的显著差异。
目前，尚未确定Joenja对小于4岁或体重小于27kg的儿科患者的安全性和有效性。不过值得注意的是，Pharming于7月30日还提交了一份单独的补充新药申请，以寻求批准将Joenja的较低剂量用于4至11岁、体重13公斤至27公斤以下的儿科PI3Kδ过度活化综合征患者。
参考来源：
‘FDA approves Pharming’s Joenja® as first treatment for children with APDS in the U.S.’，新闻稿。Pharming；2026年9月11日发布。
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