瑞士生物技术公司Pharvaris与9月8日公布，其试验性口服药物Deucrictibant缓释片（XR）在用于预防遗传性血管性水肿发作的3期试验中取得了积极的结果，主要终点和所有次要疗效终点均达到统计学意义。基于这些数据，计划于2027年上半年向美国FDA提交该药用于预防缓激肽介导的血管性水肿发作的新药申请。
Deucrictibant缓释片3期试验
这项3期试验(CHAPTER-3；NCT06669754)是一项全球性III期双盲、安慰剂对照研究，旨在评估口服deucrictibantXR片剂（40mg，每日一次）预防青少年和成人遗传性血管性水肿发作的疗效。
这项试验是首个也是目前唯一一个评估所有三种类型HAE（包括1型、2型以及C1抑制因子正常的遗传性血管性水肿）预防性3期研究。
该研究以2:1的比例将来自21个国家的85名受试者随机分配至deucrictibantXR组(n=55)或安慰剂组(n=30)，接受为期24周的治疗。
在所有类型的遗传性血管性水肿患者中，使用deucrictibantXR治疗可使平均每月发作率降低83%(p<0.0001)。对80名1型或2型患者的进一步分析显示，与安慰剂组相比，deucrictibantXR组的平均每月发作率降低了87%。
主要终点结果在各亚组中均保持一致。所有次要疗效终点均在多重性控制程序下依次评估，且均具有统计学意义。该研究中给予deucrictibantXR后，患者在第一周内即可获得早期保护作用，且该保护作用持续至24周的研究治疗结束。该药物治疗组的发作率较基线显著降低，且无发作患者的比例显著增加。
在这项研究中，deucrictibantXR耐受性良好，大多数治疗期间出现的不良事件为轻度或中度。未报告与治疗相关的严重不良事件。两组各有一名受试者因不良事件而停止治疗。
Pharvaris计划在即将召开的医学大会上公布更多疗效、安全性和受试者体验数据。此外，一项评估该药用于预防遗传性血管性水肿发作的开放标签长期扩展研究（CHAPTER-4）正在进行中，以及一项旨在研究该药物在预防由C1抑制因子缺乏引起的获得性血管性水肿发作方面的潜力的3期研究(CREAATE；NCT07266805)也正在进行中。由C1抑制因子缺乏引起的获得性血管性水肿是另一种类似遗传性血管性水肿的疾病。
关于遗传性血管性水肿
遗传性血管性水肿是一种罕见疾病的特征，表现为身体各个部位出现难以预测的、令人虚弱和痛苦的肿胀。目前，FDA批准的唯一用于治疗遗传性血管性水肿的口服药物是BioCryst公司的Orladeyo（berotralstat）和KalVistaPharma公司的Ekterly（sebetralstat），它们都是血浆激肽释放酶抑制剂，分别获准用于预防和按需治疗。
关于Deucrictibant
Deucrictibant是一种新型、高效、口服生物利用度高的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，目前正在被研究其预防缓激肽介导的血管性水肿发作以及在发作时通过抑制缓激肽B2受体介导的缓激肽信号传导来治疗相关症状的潜力。目前，Deucrictibant已获得美国FDA、欧盟委员会和瑞士药品管理局授予的治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定。
Pharvaris公司正在开发两种口服Deucrictibant制剂：一种是缓释片，旨在实现持续吸收和疗效，用于预防性治疗；另一种是速释胶囊，旨在实现快速起效，用于按需治疗。其口服速释胶囊在去年12月公布的RAPIDe-3研究中显示出疗效，并已于今年6月向美国FDA提交了上市申请，用于按需治疗遗传性血管性水肿发作。FDA预计将于明年4月对该上市申请做出决定。
凭借两种独特的配方，deucrictibant有望成为首个也是目前唯一一个在按需治疗和预防方面能够提供媲美注射剂的疗效和良好的耐受性的口服疗法。
参考来源：
‘Pharvaris Announces Positive Topline Data from CHAPTER-3 Pivotal Study of Deucrictibant XR for Prophylaxis of HAE Attacks’，新闻稿。Pharvaris；2026年9月8日发布。
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