再生元制药公司10月12日公布了评估Pasatru™(garetosmab-grts)用于治疗进行性骨化性纤维发育不良成人的3期OPTIMA试验的积极84周结果。这项长期研究结果显示，该药物在抑制新的异常骨生长及显著减少疾病急性发作方面具有持续疗效，相关数据已在美国骨矿盐研究学会（ASBMR）年会的最新突破性研究口头报告环节中发布。
进行性骨化性纤维发育不良（FOP），又称进行性骨化性肌炎，是一种极其罕见的遗传性疾病，患者的肌肉、韧带和结缔组织会逐渐被异常骨化组织浸润，这一过程被称为异位骨化（HO）。颌骨、脊柱、髋部和肋骨的异位骨化会使说话、进食、行走或呼吸等基本动作变得困难，导致骨骼畸形、体重减轻和行动能力逐渐丧失。
Pasatru是一种源自VelocImmune平台的全人源单克隆抗体，能够结合并抑制ActivinA蛋白的信号传导；该蛋白参与了患者体内异位骨的形成过程。2026年8月19日，基于3期OPTIMA试验的56周安慰剂对照数据，美国FDA批准了该药物的上市申请，用于减少成人患者新发异位骨化病灶的形成以及临床评估的病情急性发作。
3期试验84周数据
3期OPTIMA是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入了63名18岁及以上的进行性骨化性纤维发育不良患者。试验受试者被随机分配接受静脉注射Pasatru（剂量分别为10mg/kg或3mg/kg）或安慰剂，给药频率为每四周一次，持续56周。随后，58名受试者完成了至少持续84周的双盲扩展期。
在第56周时，研究达到了主要终点，详细结果近期已在《柳叶刀》杂志上发表。其结果显示，接受Pasatru治疗的患者新发异位骨化病灶减少了90%或以上，且临床医生评估的病情急性发作次数也显著减少。
在第84周时，研究人员对各项终点指标进行了重新评估。经计算机断层扫描（CT）评估，在第56周至第84周期间，Pasatru组未观察到新的异位骨化病灶，而安慰剂组则出现了9个新病灶。此外，3mg/kg剂量组在第56周时曾检测到的一个新发异位骨化病灶，在第84周时已无法检测到。与安慰剂组相比，临床医生评估的新的病情加重病例数量也有所减少： 10mg/kg组有1例，3mg/kg组有14例，而安慰剂组则有17例。
截至第84周，Pasatru两种剂量组均表现出良好的总体耐受性，其安全性特征与第56周观察到的结果一致。在第84周，10mg/kg组最常见的治疗期间不良事件为痤疮；3mg/kg组最常见的为鼻出血（均为非严重事件）。与3mg/kg或安慰剂组相比，10mg/kg组治疗期间出血事件的发生率较低。皮肤和软组织感染的发生率呈剂量依赖性增加（安慰剂组为33%，3mg/kg组为53%，10mg/kg组为78%），但所有感染经后续处理后均已消退，且无患者因感染而停止治疗。试验期间未报告死亡病例。
在ASBMR年会上公布的最新数据表明，Pasatru在第56周至84周期间保持了持续的疗效和稳定的安全性，这些数据支持其用于疾病的长期控制。再生元制药公司表示，计划于今年晚些时候启动一项针对儿童及青少年的3期临床试验（OPTIMA 2）。
参考来源：
‘Pasatru™ (garetosmab-grts) Demonstrates Zero New Heterotopic Ossification (HO) Lesions in Adult Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Patients During OPTIMA Trial Extension’，新闻稿。Regeneron Pharmaceuticals, Inc.；2026年10月12日发布。
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