生物技术公司BioCryst于10月21日宣布，美国FDA已批准其补充新药申请，允许将每日一次的口服药物Orladeyo®(berotralstat)的颗粒剂型用于成人及12岁及以上青少年的遗传性血管性水肿预防性治疗。此次批准的颗粒剂型的规格为150mg，为吞咽困难、不愿服用胶囊或在12岁之后仍想继续服用颗粒剂的患者提供了一种可供选择的给药方式。
Orladeyo是一种血浆激肽释放酶抑制剂，可通过降低激肽释放酶的活性，帮助预防遗传性血管性水肿发作。该药是首款针对2岁及以上遗传性血管性水肿患者的口服靶向预防疗法。
目前，该药有胶囊剂型和颗粒剂型。其胶囊剂型于2020年12月获得FDA批准，用于预防成人和12岁及以上儿童患者的遗传性血管性水肿发作；目前，该药已在全球45个以上的国家获批。2025年12月，Orladeyo口服颗粒剂型（72、96、108、132mg）获得美国FDA批准，用于2岁至12岁以下（<12岁）儿科患者的预防性治疗。
此次获批的颗粒剂型在外观和大小上类似于细小的颗粒，可直接倒入患者口中，并立即用水或牛奶送服；也可将其撒在一勺质地柔软、非酸性的食物上服用。
此项批准基于化学、生产与控制方面的信息，以及证明Orladeyo颗粒剂型相较于Orladeyo胶囊剂型具有安全性和耐受性的数据，而非基于旨在证明其优越性的、新开展的关键性疗效试验。
在APeX-2试验和APeX-S试验中，Orladeyo胶囊（150mg）能够持续预防12岁及以上患者的发作；在96周时，患者的发作频率平均降低了91%，抢救药物的使用量则减少了88%。在这两项试验中，Orladeyo均表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，接受Orladeyo治疗的患者中最常报告的不良反应包括胃肠道反应和背痛。这些胃肠道反应通常出现在开始使用Orladeyo治疗后的早期阶段，随着时间的推移发生频率会降低，且通常可自行缓解。
参考来源：
‘BioCryst Announces U.S. FDA Approval of ORLADEYO® 150 mg Oral Pellets for Adults and Adolescents with HAE’，新闻稿。BioCryst Pharmaceuticals, Inc.；2026年10月21日发布。
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