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AADC缺乏症儿童基因疗法Upstaza获NICE最终指南草案推荐
芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症,简称AADC缺乏症,这是一种致命的罕见遗传疾病。它是由产生AADC酶的基因改变引起的,这种酶需要产生对大脑和神经的正常功能至关重要的某些物质,包括多巴胺和5-羟色胺。这些物质被大脑和神经系...
查看详情
ADDC缺乏症首个疾病缓解疗法!欧盟批准基因疗法Upstaza
2022年7月20日,PTC治疗学公司宣布欧盟已批准Upstaza(eladocagene exuparvovec),用于治疗年龄在18个月及以上、临床、分子和遗传学确诊为AADC缺乏症并伴有严重表型的患者。 在欧盟,Upstaza是第一种被批准用于治疗该病的疾病改善疗法,也...
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