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hATTR患者的特效药--反义寡核苷酸药物Tegsedi

[ 人气:123 | 日期: 2020-08-03 | 返回 | 打印 ]

       遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)是一种致命的进行性遗传病,这种罕见疾病是由于患者体内转甲状腺素蛋白(TTR)折叠异常,导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。TTR淀粉样沉积物在组织和器官中的逐渐积累会导致感觉,运动和植物神经功能紊乱,从而患者会出现衰弱,肢体麻木,体重减轻和胸痛等症状,而hATTR患者可能在症状出现后3至15年内导致死亡。
 
hATTR患者的特效药--反义寡核苷酸药物Tegsedi_香港济民药业
 
       由Ionis制药公司开发的Tegsedi(inotersen)经美国FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy),该药是世界上首个且唯一一个适用于hATTR患者的反义寡核苷酸药物。
 
       Tegsedi的作用就是阻止TTR蛋白的产生,它作为一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物,它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合,能够导致mRNA的降解,从而降低TTR蛋白(野生型和突变型)的水平。而且它的使用很方便,患者只需每周一次进行皮下注射即可,而且在家就可自我给药。截止目前,Tegsedi已经获得了美国、欧盟和加拿大方面的批准。
 
       Tegsedi在一项名为NEURO-TTR临床试验中表现出了显著的疗效,该药的治疗使蛋白质水平显着降低,无论何种突变类型或处于何种疾病阶段。
 
       该试验中入组了172名表现出多发性神经病症状的hATTR患者,他们按照2:1的比例分别接受了Tegsedi或安慰剂的治疗。该试验的主要目的是对患者的神经功能和生活质量进行了检测评估。
 
       从试验结果来看,Tegsedi达到了试验的共同主要终点,显著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN评分。同时,Tegsedi疗法显著降低患者体内的TTR水平,使用Tegsedi进行治疗的受试者可以将血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。



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