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VX-445+tezacaftor+ivacaftor三联疗法可治疗90%CF患者

[ 人气:119 | 日期: 2019-07-27 | 返回 | 打印 ]

       囊性纤维化(CF)是一种罕见的遗传性疾病,该病是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的。该突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失,造成多个器官病变,最明显的是肺部分泌物异常增厚。患者可出现复发性肺部感染,导致呼吸困难等严重症状。即使该病比较罕见,但仍然困扰着全球约7万人。
 
VX-445+tezacaftor+ivacaftor三联疗法可治疗90%CF患者_香港济民药业
 
       Vertex制药公司作为CF这个领域的全球领导者,在近日宣布了其向美国FDA提交了VX-445(elexacaftor)与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请(NDA),用于治疗年龄≥12岁的CF患者,具体为:携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或携带2个F508del突变的患者。值得一提的是,该三联组合疗法在去年5月就已被FDA授予了突破性药物资格(BTD)。
 
       我们也希望该三联疗法能尽快获得批准,为目前剩下的最大一组仍没有药物获批的CF患者群体,及为携带2个F508del突变CF患者提供显著增强的临床益处。
 
       此次三联疗法的NDA提交,主要是基于2项全球性III期临床研究的积极结果。一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究,另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。2项研究结果均显示,主要终点(肺功能,ppFEV1)和全部关键次要终点均有显著改善。
 
       Vertex公司现有的CF治疗方案包括Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi/Symdeko(tezacaftor/ivacaftor),可治疗全球40000例患者,而这款新的三联疗法可帮助多达68000例患者,约占所有CF患者的90%。



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