美国食品和药物管理局（FDA）近日批准扩大辉瑞靶向抗癌药吉妥单抗Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）的适用人群，用于年龄≥1个月、新诊断的CD33阳性急性髓性白血病（AML）患者。该批准通过优先审查程序获批。现在，Mylotarg可用于治疗新诊断的CD33阳性AML（年龄≥1个月的儿童和成人）、复发或难治性CD33阳性AML（年龄≥2岁的儿童和成人）。
吉妥单抗Mylotarg在儿科群体中的疗效和安全性，得到了AAML0531（NCT00372593）研究数据的支持。这是一项多中心、随机研究，入组了1063例0-29岁新诊断的AML患者。研究中，这些患者被随机分配，接受5个周期化疗单独治疗或联合吉妥单抗Mylotarg（剂量3mg/m2，诱导1第6天给药、强化2第7天给药）治疗。主要疗效结果指标是从试验开始到诱导失败、复发或全因死亡的无事件生存期（EFS）。
数据显示，Mylotarg+化疗联合治疗与化疗单药治疗的EFS危险比（HR）为0.84%（95%CI:0.71-0.99）。在吉妥单抗Mylotarg+化疗组中，5年内无诱导失败、复发或死亡患者的估计百分比为48%（95%CI:43-52%），而单独化疗组为40%（95%CI:36%-45%）。2个治疗组的总生存期（OS）没有差异。
在接受吉妥单抗Mylotarg治疗的患者中，在诱导1和强化2发生的最常见的≥3级不良反应是感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。
吉妥单抗Mylotarg是第一种靶向CD33的AML治疗药物，该药是一种抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，在高达90%患者的AML细胞上表达。当Mylotarg结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。
在美国，Mylotarg吉妥单抗于2000年获得加速批准，作为一种单药疗法（高剂量）用于经历了首次复发、年龄≥60岁、不适合其他细胞毒性化疗的CD33阳性AML成人患者。然而，在2010年，由于在一项验证性试验中Mylotarg未能显示出临床疗效，且与化疗相比致命毒性发生率更高之后，辉瑞自愿将Mylotarg撤出美国市场。但在日本市场，Mylotarg仍在销售，并通过同情用药项目提供给患者。
由于急性髓性白血病（AML）患者对药物的需求尚未得到满足，因此临床工作者对不同剂量、不同疗程的吉妥单抗Mylotarg进行评价仍然很感兴趣。在辉瑞的支持下，这些独立的研究人员进行了临床试验，获得了有关吉妥单抗Mylotarg有效性和安全性的更多信息。
扩展阅读：
2017年9月，吉妥单抗Mylotarg获得美国FDA批准：（1）用于新诊断的CD33阳性AML成人患者；（2）用于年龄≥2岁、CD33阳性、复发或难治性AML儿童和成人患者。
原文出处：FDA approves gemtuzumab ozogamicin for CD33-positive AML in pediatric patients
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