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首个软骨发育不全症药物C型利钠肽类似物vosoritide(伏索利肽)在美申请上市!

[ 人气:65 | 日期: 2020-09-03 | 返回 | 打印 ]

    BioMarin公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理vosoritide伏索利肽BMN111)的新药申请(NDA)。在欧盟监管方面,欧洲药品管理局(EMA)于8月13日受理了vosoritide的营销授权申请(MAA),并已启动审查程序。
 

    vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽(CNP)类似物,用于治疗儿童软骨发育不全症(achondroplasia),这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。在欧盟和美国,vosoritide已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格(ODD)。
 

    如果获得批准,vosoritide将成为第一个治疗软骨发育不全症的药物。该药可治疗疾病的根本原因,代表着一个重大医学突破,有潜力对患者的生活产生有意义的影响。

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)突变引起的,FGFR3是骨生长的负调节因子。

首个软骨发育不全症药物C型利钠肽类似物vosoritide(伏索利肽)在美申请上市!_香港济民药业

vosoritide作用机制

    vosoritide是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽(CNP)类似物,是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。vosoritide与特定受体结合,启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。
 

    vosoritide的监管申请,基于2019年12月公布的一项全球性随机、双盲、安慰剂对照III期研究的结果,并进一步得到正在进行的II期和III期扩展研究的长期安全性和疗效数据、广泛的自然疾病史数据。
 

    全球性III期研究共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者,评估了vosoritide与安慰剂的疗效和安全性。这些患者在进入III期研究之前,至少完成了6个月的基线研究,以确定其各自的基线生长速度。在III期研究中,患者随机分配,接受为期52周的vosoritide(15ug/kg/天)或安慰剂治疗。主要终点是,与安慰剂相比,vosoritide治疗的儿童在为期一年治疗期间生长速度相对基线的变化。
 

    结果显示,研究达到了主要终点:治疗一年后,经安慰剂校正,vosoritide治疗的生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年(p<0.0001)。该结果与所研究的广大患者群体中的结果一致。研究中,vosoritide的一般耐受性良好,无临床上显著的血压下降。
 

    2019年11月公布了的一项开放标签、剂量发现II期研究结果显示,与一个新的自然史软骨发育不全症数据集(n=619)中年龄和性别相匹配的儿童相比,接受15μg/kg/天剂量vosoritide治疗的队列三(n=10)患者,在54个月的时间里累积平均身高增加了9.0厘米,数据具有统计学显著差异(p<0.005)。在过去的12个月里增加了2.2厘米,数据进一步说明了vosoritide持续治疗对身高的有益影响。

扩展阅读:

    软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)突变引起的,FGFR3是骨生长的负调节因子。

 

原文出处:BioMarin Submits New Drug applicationto U.S. Food and Drug Administration for Vosoritide to Treat Children withAchondroplasia
 

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