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Fintepla(芬氟拉明)口服溶液治疗Dravet综合征相关癫痫的第三项3期研究结果:抽搐发作显著减少

[ 人气:99 | 日期: 2020-09-14 | 返回 | 打印 ]

    Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日,该公司公布了Finteplafenfluramine芬氟拉明)口服溶液治疗Dravet综合征相关癫痫的第三项3期研究(研究3)的阳性顶线结果。这项研究证实了Fintepla在早期3期试验(研究1和2)中对这种严重、罕见、致衰性的婴儿期发作癫痫患者的惊厥发作减少有实质性影响。它还扩大了Fintepla评估的国家,包括日本。研究3将是该公司计划于2021年在日本提交新药申请(J-NDA)的关键研究。
Fintepla(芬氟拉明)口服溶液治疗Dravet综合征相关癫痫的第三项3期研究结果:抽搐发作显著减少_香港济民药业
    研究3是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究,共入组了143例患有Dravet综合征的儿童和年轻人,这些患者的癫痫发作采用现有的抗癫痫药无法充分控制。患者的中位年龄为9岁(范围:2-18岁),各研究组的平均基线抽搐发作频率约为每月63次发作。
 
    在为期6周的基线观察期后,患者被随机分为三个治疗组: Fintepla 0.7mg/kg/天(最大日剂量26mg;n=49)、0.2mg/kg/天(n=46)、安慰剂(n=48)。研究中,Fintepla或安慰剂被添加到每例患者当前的抗癫痫药物治疗方案中。患者在2周内滴定到目标剂量的Fintepla,然后在该固定剂量下持续治疗12周。
 
    结果显示,研究达到了主要目标:与安慰剂组相比,Fintepla 0.7mg/kg/天组的患者平均每月抽搐发作减少了64.8%(p<0.0001)。Fintepla 0.7mg/kg/天组患者每月抽搐发作频率的中位百分比降低为73.7%、安慰剂组患者为7.6%。
 
     该研究的一个关键次要目标是将低剂量Fintepla(0.2mg/kg/天)与安慰剂进行相同的比较分析。数据显示,,与安慰剂组相比,Fintepla 0.2mg/kg/天组的患者平均每月抽搐发作减少了49.9%(p<0.0001)。总的来说,这些顶线数据与研究1的结果高度一致,表明Fintepla在治疗Dravet综合征的抽搐性癫痫中具有剂量-反应关系。
 
    该研究的其他关键次要目标是比较Fintepla 0.7 mg/kg/天和0.2mg/kg/天与安慰剂,在以下方面:(1)每月抽搐发作减少≥50%的患者比例;(2)最长无抽搐发作间隔的中位数。这些结果如下表所示,其中还包括了癫痫发作减少≥75%的患者比例,这是一个次要疗效指标。
 
    在研究中,Fintepla总体上耐受性良好,不良事件与研究1和研究2中观察到的不良事件一致,并符合Fintepla已知的安全性。与安慰剂组相比,Fintepla治疗组中治疗期间出现的不良事件(TEAE)的发生率更高:0.7 mg/kg/天组有91.7%(n=44)的患者、0.2 mg/kg/天组有91.3%(n=42)的患者发生了至少一次TEAE,而安慰剂组患者为83.3%(n=40)。3个组的严重不良事件发生率相似,0.7 mg/kg/天组有6.3%(n=3)的患者、0.2 mg/kg/天组有6.5%(n=3)的患者经历了至少一次严重TEAE,而安慰剂组患者为4.2%(n=2),包括一例因SUDEP(癫痫猝死)而死亡的安慰剂患者。在整个研究过程中,前瞻性心脏安全监测显示,没有研究患者出现瓣膜性心脏病或肺动脉高压。
 
Fintepla(芬氟拉明)口服溶液治疗Dravet综合征相关癫痫的第三项3期研究结果:抽搐发作显著减少_香港济民药业
 
    今年6月,美国FDA批准Fintepla口服溶液CIV,用于年龄≥2岁的患者,治疗与Dravet综合征相关的癫痫。该药通过FDA的优先审查程序获得批准。
 
    Fintepla是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明,可通过调节血清素受体和sigma-1受体活性来降低癫痫发作频率(见参考文献:Fenfluramine diminishes NMDA receptor-mediated seizures via its mixed activity at serotonin 5HT2A and type 1 sigma receptors,https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5955088/)。来自2项安慰剂对照III期临床试验(研究1和2)的数据显示,在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中,与安慰剂相比,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
 
    除了Dravet综合征之外,Zogenix公司也正在开发Fintepla用于治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)相关的癫痫发作。Dravet综合征和LGS是2种罕见且往往是灾难性的儿童期发作癫痫,具有发病年龄早、发作类型多样、发作频率高、严重损害智力、难以治疗等特点。在美国,Fintepla被授予治疗Dravet综合征的突破性药物资格(BTD)、治疗Dravet综合征和LGS的孤儿药资格(ODD)。

 
扩展阅读:
 
    Dravet综合征是一种罕见的儿童期癫痫,其特征是频繁和严重的抗药性癫痫发作、相关的住院治疗和医疗紧急情况、严重的发育和运动障碍,以及突发性意外死亡(SUDEP)的风险增加。

 
原文出处:Zogenix Announces Positive Top-Line Results from its Third Pivotal Phase 3 Clinical Trial (Study 3) of FINTEPLA? in Dravet Syndrome
 
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