原发免疫性血小板减少症（ITP），既往称为“特发性血小板减少性紫癜”，是一种获得性自身免疫性疾病，是血小板减少最常见的原因之一，约占出血性疾病的1/3。临床表现为血小板计数不同程度的减少，伴或不伴有不同程度的出血症状。
在临床上，我们根据发病时间和治疗效果可将ITP分为4期：
①新诊断的ITP：指诊断后3个月以内的血小板减少的所有患者;②慢性ITP：指血小板减少持续超过12个月的所有患者;③难治性ITP：符合国内ITP诊断标准，病程大于6个月, 正规糖皮质激素治疗无效及达那哇、其它常用免疫抑制剂或脾切除无效，血小板计数小于30x109/L;④重症ITP：血小板计数低于10*109/L，有3处以上出血。
其中分为一线治疗，二线治疗以及三线治疗
一线治疗：
（1）糖皮质激素：包括大剂量地塞米松40mg/d×4d，以及泼尼松1mg/kg/d，最大剂量为80mg/d。激素的使用疗程应尽量短，在起效后应尽快减量，6-8周内停用，减停后不能维持疗效患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。2周内泼尼松治疗无效患者应尽快减停。大剂量地塞米松治疗7日内反应率明显高于泼尼松，但持续反应率、严重出血改善无明显差异（lb级证据）。
需要注意的是，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素。在应用大剂量地塞米松的同时，指南建议给予抗病毒药物，预防疱疹、乙肝等病毒再激活（C级推荐，IV级证据）。
（2）IVIg：IVIg主要用于紧急治疗、糖皮质激素不耐受或有禁忌证的患者，以及妊娠或分娩前。推荐400mg/kg/d×5d或1g/kg/d×1-2d。有条件者可行血小板糖蛋白特异性自身抗体检测，有助于IVIg的疗效预判。
二线治疗：
（1）促血小板生成药物：包括rhTPO、艾曲泊帕、阿伐曲波帕等。此类药物约1-2周起效，有效率可达60%以上，停药后多不能维持疗效，需进行个体化维持治疗。2020版指南更新指出，不同TPO受体激动剂之间基本没有交叉耐药，对于一种促血小板生成药物无效或不耐受患者，更换其他促血小板生成药物或采用序贯疗法可能使患者获益（Ⅲ级证据）。
（2）利妥昔单抗（Ⅱa类证据，B级推荐）原则上禁用于活动性乙型肝炎患者。
（3）rhTPO联合利妥昔单抗：可明显缩短起效时间，中位起效时间为7天，6个月持续反应率为67.2%（A级推荐，Ib级证据）。
（4）脾切除术：2020版指南将脾切除术的地位降低，推荐脾切除在ITP确诊12-24个月后进行（C级推荐）。脾切除术前须对ITP的诊断进行重新评估，建议行单克隆抗体俘获血小板抗原技术（MAIPA）和TPO水平检测。并且推荐对术后血小板计数上升过高、过快者进行血栓风险评估，对中高危患者给予血栓预防治疗（C级推荐）。
三线治疗：
目前，有设计良好的前瞻性多中心临床试验支持的三线治疗方案包括：
①全反式维甲酸（ATRA）联合达那唑：ATRA 20mg/d（分2次口服），达那唑 400mg/d（分2次口服），二者联合应用16周。
②地西他滨：3.5mg/m2/d×3d 静脉滴注，间隔3周后再次给药，共3-6个周期，治疗3个周期无效患者应停用。
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