昨日，据CellTrans公司新闻稿称，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布已批准Lantidra(donislecel)用于治疗1型糖尿病的成人患者。
值得一提的是，Lantidra是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法，具体适应症为：用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育，仍然由于严重低血糖的反复发作，无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。
1型糖尿病(T1D)是由于胰岛β细胞破坏、胰岛素绝对不足引起的一种糖尿病，一般青少年期起病，起病较急，症状明显且严重，针对该病，目前尚无药物可以治愈。该病是一种慢性自身免疫性疾病，患有该病的人一般需要终身护理，包括需要每天通过多次注射或使用泵持续输注胰岛素，以此来降低患者的血糖水平。
1型糖尿病患者还需要每天进行几次血糖检查，以指导其糖尿病的管理。有些患者在使用胰岛素时很难在预防高血糖的同时防止低血糖的发生。然而，患者可能无法觉察到自己的血糖正在下降，因此没有机会自我治疗，防止血糖的进一步下降，这使选择胰岛素用药剂量更为困难。Lantidra为这些患者提供了一种额外的治疗选择，以帮助实现目标血糖水平。
英国糖尿病协会资助的一项新研究发现免疫疗法是1型糖尿病(T1D)的一种有前途的治疗途径，去年，FDA批准了首款1型糖尿病免疫疗法Teplizumab，用于延迟8岁及以上患有2期1型糖尿病的成人和儿科患者的3期T1D发作，研究表明该药可以将1型糖尿病的发作延迟长达三年。
Lantidra的主要作用机制被认为是通过输注的同种异体胰岛β细胞分泌胰岛素。在一些1型糖尿病患者中，这些输注的细胞可以产生足够的胰岛素，因此患者不再需要接受胰岛素注射来控制其血糖水平。Lantidra通过肝门静脉单次输注给药，根据患者对初始剂量的应答，可额外输注Lantidra。
两项非随机、单臂研究评估了Lantidra的安全性和有效性，纳入30例1型糖尿病患者，所有参与者都接受了至少1次但不超过3次的donislecel输注，donislecel在肝门静脉中进行单次输注。总体而言，21名受试者不需要服用胰岛素一年或更长时间，其中11名受试者不需要胰岛素1-5年，10名受试者不需要胰岛素5年以上。
至于安全性，观察到最常见的不良反应包括恶心、疲乏、贫血、腹泻和腹痛。大多数受试者发生了至少1起与肝门静脉输注Lantidra流程和使用维持胰岛细胞活力所需的免疫抑制药物相关的严重不良反应。一些严重不良反应需要停用免疫抑制药物，从而导致胰岛细胞功能丧失。在评估Lantidra对每例患者的获益和风险时，应考虑这些不良事件。
参考来源：FDA Approves Lantidra Cellular Therapy to Treat Patients with Type 1 Diabetes
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