据Precigen生物制药公司8月14日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Papzimeos(zopapogene imadenovec-drba，前称PRGN-2012)，这是一种基于非复制型腺病毒载体的免疫疗法，用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)成人患者。
复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)是一种罕见的慢性疾病，由持续性人乳头瘤病毒(HPV)6型或11型感染引起，导致呼吸道良性肿瘤生长，最常见的是喉部。该疾病与严重的并发症相关，包括声音改变、呼吸困难和气道阻塞。现有疗法无法根治RRP，患者需反复手术（每年多达数十次）。在复发和手术的循环中，患者终生可能需要进行数百次手术，并承受重复手术带来的喉损伤累积风险，因此亟需治疗替代方案以预防不可逆的手术相关损伤。
Papzimeos通过皮下注射给药，旨在刺激针对感染HPV 6型和11型（RRP的病原体）的细胞的免疫反应。该疗法提供了一种新颖的作用机制，不同于主要依赖反复手术干预的传统治疗方法。
此次批准，标志着Papzimeos是首个针对复发性呼吸道乳头状瘤病成人患者的免疫疗法，也是首款HPV治疗性疫苗。
该批准基于一项I/II期单组开放标签试验(NCT04724980)的积极结果，该试验评估了Papzimeos对35名每年需要接受三次或三次以上手术的复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)成年患者的疗效。患者在接受减瘤手术后，在12周内接受了四次Papzimeos皮下注射。
主要终点包括安全性和完全缓解率，定义为Papzimeos治疗完成后12个月内不需要RRP手术干预的患者百分比。关键的次要终点包括人乳头瘤病毒特异性免疫反应、通过Derkay评分衡量的乳头状瘤生长程度以及通过噪音障碍指数-10(VHI-10)衡量的生活质量。
在研究的关键阶段，51.4%的患者(18/35)获得了完全缓解。86%(30/35)的患者在Papzimeos治疗后的一年中经历了与治疗前一年相比手术干预的减少。更令人鼓舞的是，接受Papzimeos治疗的患者手术次数中位数从4次降至0次。
随访数据显示，大多数患者在两年内都保持了持久的缓解，并且临床获益与HPV 6/11特异性T细胞的诱导之间存在很强的相关性。
此外，接受Papzimeos治疗的患者在乳头状瘤生长(通过Derkay评分衡量)以及生活质量(通过嗓音障碍指数-10评估)方面也有显著改善(均P <.0001)。
Papzimeos安全性良好，大多数治疗中出现的不良事件为轻度至中度，其中大多数为1-2级注射部位反应(97%)、疲劳(80%)、发冷(71%)和发烧(69%)。未观察到剂量限制性毒性，也未报告与治疗相关的严重不良事件。
参考来源：
FDA Approves First Immunotherapy for Recurrent Respiratory Papillomatosis. News release. FDA. August 14, 2025.
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