强生公司于近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了TREMFYA(guselkumab，古塞奇尤单抗)的批准范围，使其涵盖6岁及以上、体重至少40公斤、患有中度至重度斑块状银屑病(PsO)且适合接受全身治疗或光疗的儿童患者，以及活动性银屑病关节炎(PsA)的治疗。此前，这些适应症仅获批用于成人患者。
TREMFYA是首个获批的全人源双效单克隆抗体，旨在通过阻断IL-23并结合CD64（IL-23产生细胞上的受体）来中和细胞源性炎症。目前关于双效作用的发现仅限于体外研究，这些研究表明古塞库单抗可与CD64结合，而CD64在炎症单核细胞模型中表达于IL-23产生细胞的表面。该发现的临床意义尚不清楚。
此次在美的扩大批准使TREMFYA成为首个也是唯一一个获批用于此类儿科适应症的IL-23抑制剂。
斑块型银屑病(PsO)的获批基于随机化III期PROTOSTAR试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03451851）的数据。该试验评估了TREMFYA在6至17岁中度至重度斑块型银屑病(PsO)患者中的疗效。
入组条件为：研究者总体评估(IGA)评分至少为3分(中度)，银屑病面积和严重程度指数(PASI)评分至少为12分，最小受累体表面积(BSA)大于或等于10%，并且至少满足以下条件之一：皮损非常厚，临床相关的面部、生殖器或手足受累，PASI大于或等于20，BSA受累面积超过20%，或IGA为4分(重度)。
研究参与者(N=92)被随机分配至皮下注射(SC)TREMFYA(n=41)或安慰剂(n=25)，分别在第0、4和12周或活性生物等效性药物(n=26)治疗。基线时，参与者的中位受累体表面积(BSA)为20%，中位PASI评分为17分，3%的患者有银屑病关节炎病史。
共同主要终点是第16周时IGA评分达到0分(完全缓解)或1分(最小值)的参与者比例，以及PASI评分改善达到或超过90%(PASI90)的参与者比例。
研究结果显示，66%接受TREMFYA治疗的参与者IGA反应为0分或1分，而接受安慰剂治疗的参与者这一比例为16%(差异为50% [95% CI, 26-69]；P < 0.001)。一名接受安慰剂的参与者和 16名接受TREMFYA的参与者在16周后达到完全清除(IGA 0)。
结果还显示，TREMFYA组56%的患者达到PASI90，而安慰剂组仅为16%(差异40 [95% CI, 16-61]；P < 0.01)。此外，安慰剂组20%的患者达到PASI75，TREMFYA组76%的患者达到PASI100；而安慰剂组0%的患者达到PASI100，TREMFYA组34%的患者达到PASI100。
此次批准用于治疗活动性银屑病关节炎(PsA)是基于先前PsO和PsA研究的药代动力学数据推断得出的。研究结果表明，TREMFYA在PsA儿童患者中的疗效和安全性与PsO和PsA成人患者以及中度至重度斑块性PsO儿童患者的数据一致。
根据药物标签，对于体重至少40公斤的6岁及以上儿童患者，活动性PsA和中度至重度斑块性PsO的推荐剂量为100毫克，皮下注射，第0周、第4周，之后每8周注射一次。对于儿科患者，只能由医护人员或经过培训的护理人员进行给药。
参考来源：
US FDA approves Tremfya® (guselkumab) for the treatment of pediatric plaque psoriasis and active psoriatic arthritis, marking a first and only approval for an IL-23 inhibitor. News release. Johnson and Johnson. September 29, 2025.
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