Cogent Biosciences制药公司于11月10日公布了在伊马替尼耐受不良或耐药的胃肠道间质瘤(GIST)患者中开展的3期临床试验PEAK的积极数据。结果显示，与单独使用舒尼替尼相比，Bezuclastinib与舒尼替尼联合治疗可延长疾病进展时间并提高肿瘤反应率。新闻稿称，Bezuclastinib联合疗法可能提供一种有意义的新的二线治疗选择。
PEAK试验比较了Bezuclastinib联合舒尼替尼与舒尼替尼单药治疗在既往接受伊马替尼治疗后病情进展或无法耐受伊马替尼治疗的胃肠道间质瘤(GIST)患者中的疗效。该研究的主要终点是无进展生存期 (PFS)，反映了疾病未恶化的时间。
试验结果显示，接受Bezuclastinib联合治疗的患者的中位PFS为16.5个月。相比之下，接受舒尼替尼单药治疗的患者的中位PFS为9.2个月。这代表着显著的改善，相当于疾病进展或死亡风险降低了50%。
据该公司称，这些结果使PEAK试验成为20多年来首个在二线GIST治疗中取得阳性结果的3期研究。此外，根据正在进行的患者随访，预计Bezuclastinib联合治疗的平均治疗持续时间将超过19个月。
与单用舒尼替尼治疗的患者相比，Bezuclastinib联合治疗组的客观缓解率(ORR)为46%，而单用舒尼替尼治疗组的ORR为26%。这表明，肿瘤缩小或出现明显缓解迹象的发生率几乎是单用舒尼替尼治疗组的两倍。
PEAK试验的安全性结果显示，Bezuclastinib联合舒尼替尼总体耐受性良好。与舒尼替尼已知的安全性相比，未发现任何意外风险。报告的副作用包括高血压、中性粒细胞减少症、肝酶升高、贫血和腹泻。两组治疗方案中这些副作用的发生率相当，且大多数肝脏相关事件被描述为可控、可逆且不严重。
少数患者因副作用而停止治疗，但发生率仍然相对较低。值得注意的是，未观察到4级（危及生命）肝酶升高，所有3级（严重）肝酶升高均已恢复正常。
基于这些试验的积极结果，Cogent Biosciences计划于2026年上半年向美国FDA提交新药申请。目前该公司正在继续分析试验数据，并将于2026年发布更完整的研究结果。
关于Bezuclastinib
Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT基因中关键驱动突变产生的突变蛋白活性。其中一种突变KIT D816V会驱动系统性肥大细胞增多症，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。其他KIT突变，包括发生在第17外显子上的多种突变，则会驱动GIST患者的肿瘤生长。
参考来源：
Cogent Biosciences Reports Positive Results from Bezuclastinib PEAK Phase 3 Trial in Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST). Retrieved November 11, 2025.
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