百时美施贵宝于昨日公布了一项3期SCOUT-HCM研究的积极顶线结果，该研究旨在评估Camzyos(mavacamten，玛伐凯泰)在首个针对青少年（12岁至<18岁）症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者的研究中的疗效。试验达到了主要终点，结果显示，与安慰剂组相比，Camzyos组在第28周时Valsalva试验测得的左心室流出道(LVOT)压差较基线有统计学意义的显著降低，表明Camzyos能有效改善LVOT梗阻。
Mavacamten是一种选择性、可逆性变构心肌肌球蛋白抑制剂。它以商品名Camzyos®获批用于治疗有症状的纽约心脏协会(NYHA)II-III级肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善其功能状态和症状。
随机、双盲、安慰剂对照的SCOUT-HCM试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT06253221)纳入了44名年龄在12岁至18岁以下的有症状oHCM青少年患者。研究参与者被随机分配接受Camzyos或安慰剂，每日一次，持续28周。
安慰剂对照期之后是28周的活性治疗期，在此阶段，随机分配到安慰剂组的患者交叉接受Camzyos治疗，最后是长达144周的开放标签长期扩展期。
研究结果显示，与安慰剂组相比，接受Camzyos治疗的患者在第28周时Valsalva试验测得的左心室流出道(LVOT)压差较基线值显著降低（主要终点）。关键次要终点也达到统计学意义，包括与症状性肥厚型心肌病(oHCM)相关的具有临床意义的指标。
Camzyos在青少年中的安全性与成人患者一致。在青少年人群中未发现新的安全性信号。
“SCOUT-HCM研究的主要结果凸显了Camzyos有望成为首个用于治疗青少年oHCM患者的心肌肌球蛋白抑制剂，”百时美施贵宝公司执行副总裁、首席医疗官兼研发负责人Cristian Massacesi医学博士表示。“Camzyos已重新定义了成人症状性oHCM的治疗模式，仅在美国就有超过20,000名患者开始接受治疗，我们期待着有机会改变青少年患者的临床治疗。”
据百时美施贵宝公司称，详细结果将在即将召开的医学大会上公布；并与卫生监管机构讨论这些数据。
参考来源：
Bristol Myers Squibb announces positive topline results from phase 3 SCOUT-HCM trial evaluating Camzyos (mavacamten) in adolescents with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM). News release. Bristol Myers Squibb. January 12, 2026.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
