赛诺菲于2月9日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予rilzabrutinib(瑞扎布鲁替尼)突破性疗法认定，用于治疗温型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)。
温型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)是一种罕见的、可能危及生命的自身免疫性疾病，其病因是复杂的免疫系统失调。它占自身免疫性溶血性贫血病例的一半以上。在wAIHA中，自身抗体导致人体自身红细胞过早破坏（溶血），有时其速度甚至超过骨髓的再生能力。其特征是显著的疲劳、头晕、心悸和呼吸困难，并可能导致危及生命的并发症，例如血栓栓塞。目前尚无FDA批准的疗法专门针对wAIHA的根本病因。
Rrilzabrutinib是一种口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，有望通过多重免疫调节恢复免疫平衡，成为治疗多种罕见免疫介导或炎症性疾病的有效新药。BTK在B细胞、巨噬细胞和其他固有免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病进程和炎症通路中发挥着关键作用。
根据新闻稿，rilzabrutinib是首个也是目前唯一一个被FDA认定为突破性疗法的在研BTKi类药物，用于治疗这种罕见自身免疫性疾病。
在此之前，rilzabrutinib已在美国、欧盟和阿联酋获批上市，商品名为Wayrilz，用于治疗既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。目前，rilzabrutinib在日本的ITP适应症正在接受监管部门的审查。除美国、欧盟和阿联酋已获批的ITP适应症外，rilzabrutinib的其他适应症均处于研究阶段，尚未经过任何监管机构的评估。
FDA授予rilzabrutinib突破性疗法认定，是基于正在进行的开放标签2b期LUMINA 2研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05002777）的数据。该研究评估了口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂rilzabrutinib在wAIHA患者中的疗效、安全性和药代动力学。研究结果显示，rilzabrutinib治疗可带来持久的血红蛋白反应，且该反应在长期随访中得以维持。
基于这些结果，赛诺菲启动了3期LUMINA 3试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT07086976），该试验旨在研究rilzabrutinib与安慰剂在成人温型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)患者中的疗效。该研究的主要结果指标是达到持久血红蛋白反应的患者比例，定义为在第12周至第24周期间，至少三分之二的可评估计划访视中，血红蛋白较基线至少增加2g/dL，且未接受抢救药物和输血。
参考来源：
Sanofi’s rilzabrutinib designated breakthrough therapy in the US and orphan drug in Japan for the treatment of warm autoimmune hemolytic anemia. News release. Sanofi. February 9, 2026.
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