BioMarin制药于2月27日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大了Palynziq(pegvaliase-pqpz，培伐利酶)的适应症范围，纳入12岁及以上患有苯丙酮尿症(PKU)的青少年患者。此前，该药物仅获准用于成人。
具体而言，Palynziq现获准用于降低12岁及以上患有PKU的成人和儿童患者的血苯丙氨酸浓度，这些患者在现有治疗方案下血苯丙氨酸浓度仍高于600 μmol/L。
Palynziq是一种苯丙氨酸(Phe)代谢酶，通过用聚乙二醇化苯丙氨酸氨裂解酶替代苯丙酮尿症患者体内缺乏的苯丙氨酸羟化酶来分解Phe。值得注意的是，Palynziq是目前唯一获批用于降低苯丙酮尿症患者血液中苯丙氨酸(Phe)浓度的酶替代疗法。
目前，该公司正在寻求欧洲药品管理局的批准，以将Palynziq的治疗范围扩大至欧盟12岁及以上的青少年。
此次扩大批准基于一项随机、开放标签的3期PEGASUS试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT05270837)的数据。该试验评估了Palynziq在12岁至18岁以下、现有治疗方案下血苯丙氨酸(Phe)控制不佳（血Phe浓度>600 μmol/L）的患者中的疗效。
研究参与者(N=55)按2:1的比例随机分配至Palynziq组(n=36；维持剂量分别为20mg、40mg或60mg)或继续饮食管理组(n=19)，疗程为72周。
所有患者均需在整个研究期间保持稳定的膳食蛋白质摄入量（包括处方药和普通食物）。
主要终点为第72周时血Phe浓度较基线的变化。
Palynziq组的基线平均血Phe水平为1025 μmol/L，而饮食管理组为1029 μmol/L。在36名入组受试者中，分别有94%、72%和39%的受试者达到了每日20mg、40mg和60mg的剂量。
结果显示，与单纯饮食组相比，Palynziq治疗组在第72周时血苯丙氨酸(Phe)水平较基线显著降低（平均变化：-473 vs -19 μmol/L；治疗差异，-409 [95% CI，-579，-240]）。
在青少年患者中，Palynziq最常见的不良反应包括注射部位反应、关节痛、头痛、发热、超敏反应、头晕、恶心、呕吐、疲劳和四肢疼痛。与既往临床研究一致，Palynziq在青少年患者中的总体安全性表现为：大多数不良反应发生在诱导/滴定阶段，并在维持阶段逐渐减少。
参考来源：
US Food and Drug Administration approves BioMarin’s Palynziq® (pegvaliase-pqpz) for adolescents 12 years of age and older with phenylketonuria (PKU). News release. BioMarin. February 27, 2026.
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