处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Efgartigimod治疗血清阴性全身型重症肌无力
PDUFA日期：2026年5月10日
生物制药公司argenx于1月13日宣布，美国FDA已授予efgartigimod alfa-fcab的补充生物制品许可申请(sBLA)优先审评资格，用于治疗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)血清阴性的成人全身型重症肌无力(gMG)。
Efgartigimod alfa-fcab是一种静脉注射的新生儿Fc受体阻滞剂，目前以Vyvgart®的商品名获批用于治疗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)阳性成人的重症肌无力，以及适用于成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)患者，特别是那些疾病活动或复发且对皮质类固醇或免疫球蛋白治疗反应不佳的患者。
此次针对AChR-Ab血清阴性gMG的sBLA包含了来自3期ADAPT SERON研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT06298552）的数据，该研究纳入了MuSK+、LRP4+和三重血清阴性的gMG成人患者。研究结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，静脉注射efgartigimod alfa-fcab可显著改善重症肌无力患者的日常生活活动能力总评分（-3.35 vs -1.90；差异为-1.46 [90% CI, -2.33, -0.58]；P =.007）。efgartigimod alfa-fcab在该患者群体中总体耐受性良好；未报告新的安全性问题。
PDUFA日期：2026年5月18日
阿斯利康与第一三共宣布，其联合开发的重磅抗体偶联药物Enhertu（德曲妥珠单抗、trastuzumab deruxtecan）联合紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗(THP)用于人表皮生长因子受体2(HER2)阳性（免疫组化[IHC] 3+或原位杂交[ISH]+）的II期或III期乳腺癌成人患者的新辅助治疗的补充生物制品许可申请(sBLA)正在接受美国FDA的审查。
该申请包含来自3期DESTINY-Breast11试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05113251）的数据。高危、局部晚期或炎性HER2阳性早期乳腺癌患者被随机分配接受新辅助Enhertu（T-DXd）单药治疗、T-DXd序贯THP方案治疗或剂量密集型多柔比星和环磷酰胺序贯THP方案（ddAC-THP）。
研究结果显示，与ddAC-THP方案相比，T-DXd序贯THP方案在病理完全缓解（pCR；主要终点）方面具有统计学意义和临床意义的显著改善（67.3% vs 56.3%；pCR绝对值差异为11.2% [95% CI，4.0-18.3]；P =.003）。此外，与ddAC-THP方案相比，T-DXd序贯THP方案的安全性也更高。
LEQEMBI IQLIK作为皮下注射起始剂量用于早期阿尔茨海默病
PDUFA日期：2026年5月24日
日本卫材株式会社和渤健公司于1月25日宣布，美国FDA已受理卫材提交的LEQEMBI皮下自动注射器LEQEMBI IQLIK(lecanemab-irmb)的补充生物制品许可申请(sBLA)，作为每周起始剂量，用于治疗处于轻度认知障碍(MCI)或轻度痴呆阶段（统称为早期阿尔茨海默病）的阿尔茨海默病(AD)患者。
如果FDA批准LEQEMBI IQLIK 500毫克皮下注射方案（两次250毫克注射），则可使用自动注射器以每周一次的起始剂量给药，作为目前每两周一次的静脉注射(IV)方案的替代方案。这将使患者及其照护者能够选择在家中进行皮下注射，用于治疗的起始阶段和目前已获批准的维持治疗（360毫克），从而在整个治疗过程中提供皮下或静脉给药的选择。
该补充生物制品许可申请(sBLA)的数据支持了皮下注射LEQEMBI IQLIK在不同剂量下的疗效，这些数据来自Clarity AD 3期开放标签扩展研究(OLE)的子研究，该研究是在早期阿尔茨海默病患者完成为期18个月的核心研究后进行的。数据显示，每周一次皮下注射500毫克LEQEMBI IQLIK的暴露量与每两周一次静脉注射的暴露量相当，且临床和生物标志物获益相似。皮下注射的安全性与静脉注射相似，全身注射或输注相关反应的发生率低于2%。
Afrezza治疗儿童1型或2型糖尿病
PDUFA日期：2026年5月29日
MannKind公司正在寻求扩大其速效吸入式人胰岛素Afrezza的适应症，使其适用于1型或2型糖尿病的儿童和青少年。该药物于2014年获批用于成人，通过专用吸入器经口吸入给药。如果获得批准，Afrezza将成为首个用于治疗儿童糖尿病的无针胰岛素治疗方案。
此次补充生物制品许可申请(sBLA)包含来自3期INHALE-1研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04974528）的数据。该研究评估了Afrezza在4至17岁1型或2型糖尿病儿童患者中的疗效。来自全部意向治疗(ITT)人群的结果显示，该试验未达到预设的HbA1c非劣效性标准。
然而，在剔除一名未遵守研究方案的患者后进行的改良意向性治疗(ITT)分析中，Afrezza的疗效不劣于每日多次注射速效胰岛素类似物联合基础胰岛素。此外，吸入式胰岛素不影响肺功能，且与注射相比，患者治疗满意度更高，体重增加更少。
CTx-1301治疗注意缺陷多动障碍
PDUFA日期：2026年5月31日
生物制药公司Cingulate于2025年10月14日宣布，美国FDA已同意受理CTx-1301用于治疗儿童和成人注意缺陷多动障碍(ADHD，俗称多动症)的新药申请(NDA)。
CTx-1301是一种新型的右哌甲酯专利制剂，右哌甲酯是一种能够增强脑内去甲肾上腺素和多巴胺活性的兴奋剂。该产品设计为以不同的时间和不同的比例分三次释放药物，从而比其他缓释兴奋剂起效更快、药效持续时间更长。
该临床试验方案包括一项成人剂量优化3期研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05631626）和一项儿童固定剂量3期研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05286762）。两项试验均显示，与安慰剂相比，CTx-1301可显著改善ADHD症状。CTx-1301的耐受性与其他长效哌甲酯类药物相似。
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