默克9月22日宣布，美国FDA已批准WINREVAIR™(索特西普)更新标签，纳入来自3期HYPERION试验的疗效和安全性数据，该试验针对近期被诊断患有肺动脉高压(PAH)的成年人。这些数据为在肺动脉高压确诊后的第一年内将WINREVAIR添加到背景治疗中提供了依据。
WINREVAIR是一种激活素信号抑制剂，适用于治疗成人肺动脉高压（WHO1组肺动脉高压），以改善运动能力和WHO功能分级，并降低临床恶化事件的风险，包括因肺动脉高压住院、肺移植和死亡。
HYPERION试验
HYPERION试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04811092）评估了在背景肺动脉高压治疗的基础上添加sotatercept对新诊断的中危或高危肺动脉高压患者（WHO第1组）的疗效，这些患者在研究筛选后的12个月内被分类为FCII或III。
研究受试者（N=320）按1:1的比例随机分配，每3周皮下注射一次WINREVAIR或安慰剂，同时接受基础肺动脉高压治疗。入组患者中，72%接受双联肺动脉高压治疗，28%接受三联治疗；大多数（83%）未接受前列环素输注治疗。
临床恶化事件被定义为全因死亡、与肺动脉高压恶化相关的非计划性住院至少24小时、房间隔造口术、肺移植、6分钟步行试验从基线开始恶化，并伴有至少1种以下变化：WHO功能分级较基线恶化、出现右心衰竭加重的体征/症状、新增肺动脉高压基础治疗或将肺动脉高压基础治疗的给药途径改为肠外给药。
研究结果显示，在首次诊断为肺动脉高压后12个月内，在基础治疗基础上加用WINREVAIR治疗，与安慰剂组相比，临床恶化事件的风险显著降低了76%（风险比，0.24[95%CI，0.14-0.41]；P<0.0001）。在WINREVAIR组中，主要不良事件的发生率为10.6%，而安慰剂组为36.9%。
在预先规定的各亚组中，均观察到了一致的治疗效果（即年龄、性别、肺动脉高压亚型、接受双种还是三种背景肺动脉高压疗法、WHO心功能分级、是否接受前列腺素输注治疗、肺血管阻力、估算的肾小球滤过率、REVEAL Lite 2评分，以及COMPERA 2风险评分的中低值组与中等高值组）。
HYPERION试验因3期ZENITH试验(NCT04896008)的积极结果以及sotatercept临床项目的强效疗效数据而提前终止。
ERS指南为肺动脉高压治疗提供了基于循证医学的最新建议
另外，欧洲呼吸学会(ERS)于本月初发布了肺动脉高压的最新临床治疗指南。基于WINREVAIR在肺动脉高压治疗中的最新证据，ERS指南强烈推荐在接受基础治疗且随访时未达到低风险状态（包括中低风险、中高风险或高风险）的成人肺动脉高压患者中使用WINREVAIR。
ERS指南是首个正式纳入WINREVAIR的临床指南，指南将该推荐中WINREVAIR的证据确定性评为四个等级（极低、低、中等或高）中的“高”。此外，临床实践指南中的推荐意见分为“强推荐”和“有条件推荐”。WINREVAIR是这些临床实践指南中唯一获得“强推荐”的肺动脉高压附加治疗药物。
参考来源：
‘U.S. FDA Approves Update to the Label for WINREVAIR™ (sotatercept-csrk) to Include Data from the Phase 3 HYPERION Trial Evaluating Adults Recently Diagnosed with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH, WHO* Group 1 Pulmonary Hypertension)’，新闻稿。Merck；2026年9月22日 上午6:45（美国东部时间）发布。
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