2026年9月18日，阿斯利康宣布，其旗下罕见病业务部门Alexion公司研发的Klygefa(gefurulimab，戈鲁利单抗)获得了欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的建议批准，作为标准疗法的附加疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。如果获得批准，Klygefa将成为首个也是目前唯一一个用于治疗此类患者的双结合纳米抗体C5抑制剂。
重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能减退和严重的肌肉无力。85%的患者AChR抗体呈阳性，这意味着会产生特异性抗体（抗AChR），这些抗体与神经肌肉接头（神经细胞与其控制的肌肉之间的连接点）的信号受体结合。这种结合会激活补体系统，导致免疫系统攻击神经肌肉接头，进而引发炎症，并破坏大脑与肌肉之间的通讯。
Klygefa是一种补体C5抑制剂，属于新型双结合纳米抗体，与既往输注的药物不同，其采用患者自行注射的方式给药，为患者提供更大的自主性和灵活性。在作用机制方面，该药物通过与末端补体级联反应中的C5蛋白结合发挥作用，补体级联反应是人体免疫系统的一部分。当补体级联反应被过度激活时，会导致人体攻击自身健康细胞。Klygefa同时与血清白蛋白结合，延长了其半衰期，从而可以每周给药一次。
目前，Klygefa已在日本获批用于治疗部分成人重症肌无力患者，并在美国、中国和其他国家/地区接受上市审查。
这项建议批准是基于关键的PREVAIL(ALXN1720-MG-301)试验的结果。这是一项全球性、III期、随机、双盲、安慰剂对照、平行、多中心研究，旨在评估Klygefa治疗成人全身型重症肌无力的安全性和有效性。
该试验共纳入来自北美、欧洲、亚洲和太平洋地区20个国家的260名患者。入组患者需在筛选访视前至少三个月确诊为重症肌无力，且AChR自身抗体血清学检测呈阳性，并在筛选时符合美国重症肌无力基金会临床分类II至IV级。
在随机对照治疗期，患者按1:1的比例随机分组，分别接受Klygefa或安慰剂治疗，疗程共26周。患者在第1天接受单次基于体重的负荷剂量，随后从第8天开始接受常规的基于体重的维持剂量，之后每周一次。完成随机对照治疗期的患者有资格继续进入开放标签扩展期，以评估Klygefa的安全性和有效性，该扩展期目前仍在进行中。
主要终点为重症肌无力日常生活活动能力量表(MG-ADL)总分较基线的变化，该量表由患者自评，用于评估患者进行日常活动的能力。该终点在第26周进行评估，同时还评估了多个次要终点，以评价疾病相关指标的改善情况。
结果已在美国重症肌无力基金会(MGFA)科学会议上发表，该会议是美国神经肌肉和电诊断医学协会(AANEM)2025年会的一部分，并在JAMA Neurology上发表。
结果显示，Klygefa达到了其主要终点，与安慰剂组相比，在第26周时MG-ADL总评分较基线有所改善（治疗差异：-1.6[95%CI：-2.4，-0.8]，p<0.0001）。早在第1周就观察到了具有临床意义的改善，并持续至第26周。Klygefa总体耐受性良好，其安全性与既往C5抑制剂艾库组单抗和本瑞利珠单抗在重症肌无力症中的试验结果一致。
参考来源：
‘Klygefa (gefurulimab) recommended for approval in the EU by CHMP for the treatment of adults with generalised myasthenia gravis (gMG)’，新闻稿。AstraZeneca；2026年9月18日发布。
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