2026年9月18日，阿斯利康宣布，其旗下罕见病业务部门Alexion公司研发的KLYGEFA(gefurulimab，戈鲁利单抗)获得了欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的建议批准，作为标准疗法的附加疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。如果获得批准，KLYGEFA将成为首个也是目前唯一一个用于治疗此类患者的双结合纳米抗体C5抑制剂。
KLYGEFA是一种补体C5抑制剂，属于新型双结合纳米抗体，与既往输注的药物不同，其采用患者自行注射的方式给药，为患者提供更大的自主性和灵活性。在作用机制方面，该药物通过与末端补体级联反应中的C5蛋白结合发挥作用，补体级联反应是人体免疫系统的一部分。当补体级联反应被过度激活时，会导致人体攻击自身健康细胞。KLYGEFA同时与血清白蛋白结合，延长了其半衰期，从而可以每周给药一次。
目前，KLYGEFA已在日本获批用于治疗部分成人重症肌无力患者，并在美国、中国和其他国家/地区接受上市审查。
【生产企业】Alexion Pharmaceuticals
【商标】KLYGEFA®
【通用名】Gefurulimab
【规格】每支2mL中含Gefurulimab 300mg；剂型：皮下注300mg 自动注射器/预充式注射器
【贮藏】2~8℃冷藏；避光保存（置于外盒中）；避免冻结。
【KLYGEFA适应症】
全身型重症肌无力（仅限于类固醇或非类固醇免疫抑制剂治疗效果不佳的患者）。
与适应症相关的注意事项：
• 本品用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性的患者。
• 本品被认为可抑制补体C5裂解，抑制终末补体复合物C5b-9的生成，因此可能更容易发生由脑膜炎球菌等荚膜形成菌引起的感染；应在充分理解本品有效性和安全性的基础上，慎重探讨是否使用本品，并选择适当的患者。此外，给药时原则上应在开始给药前至少2周接种脑膜炎球菌疫苗。
【KLYGEFA剂量与用法】
通常，成人按照下表所示剂量以每周1次皮下注射给予Gefurulimab（基因重组）。
与用法用量相关的注意事项：
实施血浆净化疗法会导致本品血清浓度下降，应参照下表进行补充给药。补充给药后应密切观察患者状态。
开始给药后26周内未观察到症状改善时，应探讨是否继续给药。
【KLYGEFA剂型与浓度】
剂型：皮下注射剂
规格：
• KLYGEFA皮下注射300mg 自动注射器（Autoinjector）
• KLYGEFA皮下注射300mg 预充式注射器（Syringe）
每支2mL中含有：
性状：微黄色至黄色的澄明或半透明液体
pH：6.4~7.0
渗透压：350~550 mOsm/kg
【KLYGEFA禁忌症】
以下患者禁止给药：
• 患有脑膜炎球菌感染症的患者（可能使症状恶化）。
• 对本品成分有过敏既往史的患者。
【KLYGEFA警告和注意事项】
警告
1、本品给药可能引发脑膜炎球菌感染症，甚至可能导致死亡，因此需充分注意以下几点：
• 给药时应密切观察脑膜炎球菌感染症的初期征兆（发热、头痛、颈项强直等），怀疑感染时立即就诊并采取给予抗菌药等适当处理。
• 原则上，给药前应接种脑膜炎球菌疫苗。必要时考虑追加接种。
• 脑膜炎球菌感染可能具有致命性，因此应在具备充分应急处置能力的医疗机构及医师指导下，或在与可开展脑膜炎球菌感染诊断及治疗的医疗机构协作的前提下进行给药。
• 应向患者说明脑膜炎球菌感染症的风险，确保患者理解该感染症的初期征兆，并告知患者出现相关症状时联系主治医师。
2、本品仅在具备全身型重症肌无力充分诊疗知识的医师指导下，判断治疗获益大于风险时方可给药。开始给药前，应向患者或其家属充分说明本品的有效性及风险（包括本品并非根治性药物），获得同意后方可给药。
重要基本注意事项
开始给药时，必须在医疗机构中由医师或医师直接监督下进行。自行给药须由医师慎重评估其合理性，在实施充分教育训练后，确认患者已理解本品给药的风险及处理方法并能够自行可靠给药后，在医师管理指导下进行。应提醒患者不得重复使用用过的注射针及注射器，并指导安全废弃方法。
【KLYGEFA不良反应】
重大不良反应
1. 脑膜炎球菌感染症（发生率不明）
可能引发脑膜炎或败血症并急速加重。给药时应密切观察初期征兆（发热、头痛、颈项强直、畏光、精神状态变化、痉挛、恶心呕吐、紫斑、点状出血等）。怀疑脑膜炎球菌感染症时，立即就诊并采取给予抗菌药等适当处理。同类药物中，即使接种了脑膜炎球菌疫苗仍有发病报告，且可能导致死亡。
2. 严重感染症（1.6%）
可能出现淋球菌、肺炎球菌、流感嗜血杆菌等引起的严重感染。
其他不良反应
【KLYGEFA特殊人群用药】
1、有脑膜炎球菌感染症既往史的患者
可能更容易发生脑膜炎球菌感染症。
2、感染症患者或疑似感染的患者
特别是更容易发生由荚膜形成菌（脑膜炎球菌、肺炎球菌、流感嗜血杆菌等）引起的感染症。
3、孕妇
仅在判断治疗获益大于风险时方可给药。
4、哺乳期妇女
应综合考虑治疗获益及母乳喂养的益处，探讨继续或停止哺乳。本品是否进入人乳汁尚不明确。
5、儿童
尚未实施以儿童为对象的临床试验。
【KLYGEFA一般描述】
KLYGEFA®是含有Gefurulimab（基因重组）的皮下注射制剂，属于抗补体C5/人血清白蛋白（HSA）双重特异性抗体。本品由Alexion Pharmaceuticals制造销售。
保存方法：2~8℃保存
有效期：24个月
批准条件：
1、制定药品风险管理计划并妥善实施。
2、本品仅在具备全身型重症肌无力诊疗经验且能充分管理本品风险的医师/医疗机构，并与具备脑膜炎球菌感染症诊疗经验的医师协作下方可使用，制造销售应采取必要措施确保这一点。
【KLYGEFA临床药理学】
作用机制
本品特异性结合补体蛋白C5，抑制C5裂解为C5a及C5b，从而抑制C5a及终末补体复合物（C5b-9）的生成。由此抑制终末补体介导的神经肌肉传递障碍。
对补体C5的抑制作用
使用人血清样本的抗体致敏鸡红细胞实验中，本品抑制了补体经典途径介导的溶血反应。
药代动力学
血药浓度：在国际共同III期试验（ALXN1720-MG-301）中，对18岁以上的全身型重症肌无力患者131例（含日本人7例）给予本品皮下注射（体重<80kg者首剂600mg，此后每周300mg；体重≥80kg者首剂900mg，此后每周600mg），Gefurulimab血清谷浓度如下：
吸收：皮下给药后的绝对生物利用度约为96%。不同注射装置（自动注射器、预充式注射器）及注射部位（腹部、大腿、上臂）之间，生物利用度无临床意义上的差异（外国人数据）。
【KLYGEFA如何供应/储存/处理】
包装规格：
• KLYGEFA皮下注射300mg 自动注射器：1支
• KLYGEFA皮下注射300mg 预充式注射器：1支
储存：2~8℃冷藏保存，避光保存（置于外盒中）。
处理注意事项：
• 不可剧烈震荡。
• 避免冻结。
• 为避免光照，应置于外盒中保存。
给药前注意事项：
• 从冰箱取出后，连同外盒放置至少45分钟恢复至室温后再给药。从冰箱取出后24小时内使用。
• 给药前确认溶液为微黄色至黄色的澄明或半透明状态，确认无不溶性异物。
给药时注意事项：
注射部位为下腹部、大腿或上臂。避免在同一部位反复注射，每次应更换注射部位。不可注射于有皮肤异常（瘙痒、硬结、红斑等）的部位。
本品为一次性使用制剂，不可重复使用。
【KLYGEFA患者咨询信息】
告知患者本品给药可能引发脑膜炎球菌感染症，并确保患者理解该感染症的初期征兆（发热、头痛、颈项强直等）。
如出现与脑膜炎球菌感染症相关的症状，应立即联系主治医师。
警告患者不得重复使用已用过的注射针及注射器，并指导安全的废弃方法。
对于自行给药的患者，医师应在充分教育训练后，确认患者能够可靠地自行给药，并在医师管理指导下实施。
向患者或其家属充分说明本品的有效性及风险（包括本品并非根治性药物），获得同意后方可开始给药。
参考来源：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/870056_63994B5G2027_1_02
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