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FDA孤儿药TransCon CNP可用于治疗软骨发育不全

[ 人气:81 | 日期: 2020-08-04 | 返回 | 打印 ]

       儿童软骨发育不全是侏儒症最常见的一种类型,影响这全球大约25万人。该病属于软骨化骨缺陷而膜性化骨正常的一种发育异常。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和并存疾病,包括枕骨大孔缩小、睡眠呼吸暂停和慢性耳部感染。患者一般会通过多次手术的方式来减轻多种并发症。
 
FDA孤儿药TransCon CNP可用于治疗软骨发育不全_香港济民药业
 
       软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因中的一个常染色体显性激活突变引起的,该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明,CNP通路可刺激生长。增加的CNP可抵消下游FGFR3突变的影响,从而促进骨骼生长。
 
       近日,Ascendis制药公司一款实验性药物TransCon CNP被美国FDA授予了可治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格(ODD)。该药作为一种长效C型利钠肽(CNP)前药(prodrug),只需每周进行一次皮下注射即可。
 
       FDA授予TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格,这说明了该药不仅有潜力解决身高问题,而且有潜力解决这种疾病的共病问题。在一项由健康受试者中开展的I期临床研究显示,Transcon CNP单次给药后在7天内可连续提供目标水平的CNP暴露,可支持每周一次的给药,同时具有良好的耐受性安全特性。
 
       目前,Ascendis公司正在利用其创新的前药技术,建立一个领先的、完全集成化的罕见病公司。该公司利用TransCon技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法,这些疗法具有同类最佳(best-in-class)的疗效、安全性和/或便利性。除了TransCon CNP之外,该公司还有2个罕见内分泌学资产:(1)TransCon Growth Hormone是一种每周一次的生长激素,目前处于III期临床,评估治疗生长激素缺乏症(GHD)的潜力;(2)TransCon PTH是一种长效的甲状旁腺激素(PTH)前药,目前处于I期临床,治疗甲状旁腺功能减退症。


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