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BioMarin血友病基因疗法遭FDA拒绝批准

[ 人气:93 | 日期: 2020-08-28 | 返回 | 打印 ]

    BioMarin Pharmaceutical日前宣布,美国FDA对其基因疗法valoctocogene roxaparvovec用于重度A型血友病的生物制品许可证申请(BLA)发出了一份完整回复函(CRL),以表明申请的审查周期已经完成,但该申请并没有获得批准。


BioMarin血友病基因疗法遭FDA拒绝批准_香港济民药业
 

    据悉,该申请基于3期临床研究的中期分析数据,以及来自1/2期研究的三年数据。3期临床试验结果显示,16例接受治疗的患者平均年出血率(ABR)为1.5,与接受标准预防疗法的患者相比降低了85%;同时,年度凝血因子VIII用量减少84%,在接受治疗后5-26周之间,患者的年度凝血因子VIII用量减少94%。三年长期随访结果表明,患者的平均ABR为0.7,中位ABR为0;年度凝血因子VIII用量在第三年与对照组相比减少了96%。


 

    此前,FDA就上述BLA所需数据的范围达成了一致意见。但在CRL中,FDA对BioMarin正在进行的3期临床研究270-301中的两年数据提出了新的建议,要求以ABR为主要终点,提供持久效果的实质证据。BioMarin表示,在开发或审查期间的任何时候FDA都没有提出这一建议。同时,FDA建议BioMarin完成3期临床研究,并提交所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据。FDA的结论是,1/2期临床研究270-201和3期临床研究之间的差异,限制了依靠1/2期研究来支持该基因疗法疗效持久性的能力。3期研究于2019年11月全面注册,最后一例患者将于2021年11月完成两年随访。
 

    虽然BioMarin声称FDA首次提出这一新建议,但也说明,FDA担心的是该基因疗法的持久性。2019年5月报告的三年数据显示,患者在接受治疗12-18个月后体内的凝血因子VIII水平有所下降,这引发了人们对该疗法持久性的担忧,增加了患者可能需要重新给药以防止出血的可能性。
 

    对于这次“拒绝”,BioMarin计划在未来几周与该机构会面,就下一步获得批准达成一致。
 

BioMarin血友病基因疗法遭FDA拒绝批准_香港济民药业
 

    A型血友病,也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病,是一种由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X连锁遗传病,大约每10000人中就有1人患该病。尽管该疾病主要由遗传导致,但约1/3的病例是由自发突变引起的。重度A型血友病个体约占该患病人群的50%,其护理标准是预防性方案:静脉注射替代因子VIII,每周最多2-3次(每年100-150次)。尽管有这种治疗方法,许多人仍然会经历突发出血,导致逐渐衰弱的关节损伤,对他们的生活质量产生重大影响。
 

    Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5载体递送表达凝血因子VIII的转基因的基因疗法,其优势在于可能只需要一次治疗就能获得表达凝血因子VIII的基因,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。基于这一优势,该基因疗法上市后很可能会让目前的A型血友病产品“如临大敌”,且首先与罗氏的抗体药物Hemliba展开竞争。今年对60名美国血液学家的调查显示,若valoctocogene roxaparvovec顺利获批,预计在一年内将有29%的Hemliba患者和34%的凝血因子VIII患者转为基因治疗。
 

参考来源:BioMarin Receives Complete Response Letter (CRL) from FDA for Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Severe Hemophilia A

(文章来源:新浪医药 | 作者:医药第一时间)



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