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PNH新药pegcetacoplan美欧申请上市:头对头3期研究疗效击败Soliris

[ 人气:169 | 日期: 2020-09-17 | 返回 | 打印 ]

     Apellis制药公司近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份新药申请(NDA)、向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份营销授权申请(MAA),寻求批准pegcetacoplan(APL-2),用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。FDA和EMA将于2020年第4季度做出关于受理NDA和MAA的决定。在临床试验中,pegcetacoplan已经证明了其提升PNH护理标准的潜力。
 

    NDA和MAA的提交基于头对头3期PEGASUS研究(NCT03500549)的结果(详见:PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation)。该研究达到了主要终点,证明pegcetacoplan优于PNH标准护理药物Soliris(eculizumab):在16周时血红蛋白水平在统计学上有显著改善,溶血的关键标志物的正常化率更高,FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中,pegcetacoplan的安全性与Soliris相当。
 

    值得一提的是,pegcetacoplan是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的研究性疗法,高达85%接受pegcetacoplan治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中,大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示,pegcetacoplan有潜力成为PNH患者的新护理标准。

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    pegcetacoplan是一种研究性、靶向性C3抑制剂,旨在调节补体过度激活,这是导致许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽,与一种聚乙二醇聚合物结合,特异性地与C3和C3b结合。目前,pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病,包括PNH、地图样萎缩(GA)和C3肾小球病。在美国,FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。

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    Soliris是是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。

    Soliris于2007年首次获准上市,之前已获批多种超级罕见病:PNH、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)、抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。


 

原文出处:Apellis Announces Submission ofPegcetacoplan Marketing applications to FDA and EMA for Patients with PNH
 

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