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FDA受理pegcetacoplan优先审查,治疗PNH,3期疗效优于C5抑制剂Soliris!

[ 人气:90 | 日期: 2020-11-19 | 返回 | 打印 ]

    近日,C3靶向疗法开发方面的领导者Apellis Pharma公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理pegcetacoplan(APL-2)的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),在临床试验中已被证实了提升PNH护理标准的潜力,有望重新定义PNH的治疗。
 
FDA受理pegcetacoplan优先审查,治疗PNH,3期疗效优于C5抑制剂Soliris!_香港济民药业
 
    FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2021年5月14日。FDA表示,目前不打算召开咨询委员会会议来讨论NDA。此前,FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH的快速通道资格(FTD)。目前,pegcetacoplan治疗PNH的营销授权申请(MAA)也正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查。
 
    pegcetacoplan的NDA和MAA,均基于头对头3期PEGASUS研究(NCT03500549)的结果(详见:PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation)。该研究达到了主要终点,证明pegcetacoplan优于PNH标准护理药物Soliris(eculizumab:在16周时血红蛋白水平在统计学上有显著改善,溶血的关键标志物的正常化率更高,FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中,pegcetacoplan的安全性与Soliris相当。
 
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    值得一提的是,pegcetacoplan是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的研究性疗法,高达85%接受pegcetacoplan治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中,大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示,pegcetacoplan有潜力成为PNH患者的新护理标准。在美国,FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。
 
FDA受理pegcetacoplan优先审查,治疗PNH,3期疗效优于C5抑制剂Soliris!_香港济民药业
 
    Soliris是Alexion公司销售的一款药物,这是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。Soliris于2007年首次获准上市,之前已获批多种超级罕见病:PNH、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)、抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。
 
    Soliris是全球最畅销的孤儿药之一,目前,Alexion公司也正在开发Soliris的升级版产品Ultomiris,后者已于2018年12月获得FDA批准PNH适应症。2019年10月,Ultomiris获FDA批准新适应症:治疗aHUS儿童和成人患者。Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,在治疗PNH的III期临床研究中,Ultomiris每2个月(8周)输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。
 
原文出处:Apellis Announces FDA Acceptance and Priority Review of the New Drug application for Pegcetacoplan for the Treatment of PNH
 
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