2026年1月12日，Sentynl Therapeutics, Inc. 宣布，美国FDA已批准Zycubo(copper histidinate，组氨酸铜，旧称：CUTX-101)注射剂，用于治疗儿童Menkes病，但它并不适用于枕角综合征。
【生产企业】：Sentynl Therapeutics, Inc.
【规格】：2.9mg
【商标】：Zycubo
【通用名】：copper histidinate
【中文名】：组氨酸铜
【性状】：本品是一种无菌、不含防腐剂的蓝色冻干粉末或饼状物，装于单剂量管制瓶中，用于复溶。
【贮藏】：原包装储存在2°C-8°C的冰箱中。
【Zycubo适应症和用途】
Zycubo适用于治疗儿童Menkes病。
【Zycubo用法用量】
Zycubo仅用于皮下注射，每次1.45mg，具体给药方法请参阅文末【Zycubo给药说明】。
1. 在开始使用本品之前，应获取基线血清铜和铜蓝蛋白水平、血清电解质、肾功能和肝功能以及全血细胞计数(CBC)结果。
2. 推荐剂量和用法：
（1）小于1岁：每日皮下注射两次，每次1.45mg（两次注射间隔8-12h）。
（2）1岁至小于17岁：每日皮下注射一次，每次1.45mg。
3. 剂量和给药调整和监测：治疗期间，应定期监测血清铜和铜蓝蛋白水平、血清电解质、肾功能和肝功能以及全血细胞计数(CBC)。
具体监测频率如下：
（1）治疗前6个月：每6周监测一次；
（2）随后的18个月：每3个月监测一次；
（3）此后：每6个月监测一次。若检测到实验室检查指标异常，应考虑降低本品的给药频率，或暂时停药，或永久停用本品。当临床上需要恢复用药剂量时，应恢复增加实验室检查的监测频率。
4. 复溶：
(1) 无菌操作：配制过程中应采用无菌技术。使用无菌一次性3mL注射器和1英寸针头（16至22号）对本品进行复溶（请参见文末【Zycubo给药说明】）。
(2) 回温：从冰箱中取出药瓶，置于一旁静置约30min，使其在使用前恢复至室温 ［20°C至25°C］。
(3) 复溶：倾斜药瓶，沿瓶壁内侧缓慢注入1mL的0.9%氯化钠注射液(USP)，进行复溶。
(4) 混匀：轻轻持续旋转摇动药瓶，直至粉末完全溶解。切勿振摇药瓶。每瓶复溶后的浓度为2.9mg/mL。
(5) 外观检查：目视检查药瓶中复溶溶液的颗粒物质及变色情况。溶液应为蓝色。若存在颗粒物、溶液变色（非蓝色）或浑浊，应予以丢弃。
(6) 请勿与其他药物混合。
5. 给药说明：
(1) 若经医护人员评估认为合适，照护者在经过皮下注射技术的适当培训后，可为患者注射（请参见文末【Zycubo给药说明】）。
(2) 使用无菌一次性1mL注射器和1/2英寸注射针头（23至27号）进行给药。
(3) 从药瓶中缓慢抽取0.5mL复溶后的药液，并进行皮下注射。
(4) 在腹部（距肚脐2英寸处）、臀部、上臂外侧或大腿外侧的不同部位进行皮下注射。每次注射应轮换注射部位，以降低发生脂肪营养不良的风险。请勿在皮肤有瘢痕、触痛、瘀伤、发红或硬化部位进行注射。
(5) 每瓶药物仅供单次使用，使用后应丢弃未用完的部分，不得从同一药瓶中抽取多剂药液给药。
【Zycubo禁忌症】
暂无相关信息。
【Zycubo不良反应】
最常见的不良反应（发生率 ≥7%）包括肺炎、病毒感染、呼吸衰竭、癫痫发作、细菌感染、出血、低血压、呕吐、心动过速、发热、容量不足、骨折、呼吸困难、转氨酶升高、腹泻、真菌感染、贫血以及局部给药部位反应。
【Zycubo警告和注意事项】
• 铜蓄积及中毒风险：Menkes 病患者因铜转运功能受损，可能导致铜在肾脏、肝脏及造血系统中蓄积并造成器官损害。使用本品治疗可能会导致铜进一步蓄积及相关毒性反应，尤其是在出生后的前两年，由于肾脏和肝脏发育尚未成熟，风险尤甚。在使用本品治疗期间应监测患者，必要时调整剂量。在开始使用ZYCUBO前，应获取基线血清铜和铜蓝蛋白水平、血清电解质、肾功能和肝功能以及全血细胞计数(CBC)结果。开始治疗后，在治疗期间的监测频率如下：（1）治疗前6个月：每6周监测一次；（2）随后的18个月：每3个月监测一次；（3）此后：每6个月监测一次。若检测到实验室检查指标异常，应考虑降低本品的给药频率，或暂时停药，或永久停用本品。当临床上需要恢复用药剂量时，应恢复增加实验室检查的监测频率。
• 药物性肾损伤：使用本品导致的铜蓄积，可能会使Menkes病患者发生肾小管毒性反应。对于开始或重新开始使用本品的患者，应常规监测其是否出现肾小管毒性的体征和症状。新发或加重的非阴离子间隙代谢性酸中毒，可能是药物相关性肾小管酸中毒的征兆。尿液中β2-微球蛋白升高或新发的低磷血症、低钠血症或低钾血症，可能是药物相关性近端肾小管毒性的征兆。若出现上述情况，应根据临床指征给予支持性治疗，包括电解质补充和替代治疗。此外，使用本品导致的铜蓄积还可能会引起肾小球损伤，从而导致肾功能下降或新发蛋白尿。
• 肝功能障碍：使用本品导致的铜蓄积可能会引起肝功能障碍。接受本品治疗Menkes病的患者中，曾有肝转氨酶升高的报告。在为期13周的幼年大鼠研究中（其基线铜水平正常），观察到单细胞坏死、炎症、纤维化，以及肝转氨酶和胆红素升高。
• 血液学异常：使用本品导致的铜蓄积可能会引起脾脏和骨髓功能障碍，以及干扰铁代谢。接受本品治疗Menkes病的患者中，曾有贫血的报告。在为期13周的正常幼年大鼠研究中，观察到脾脏细胞增多、含色素巨噬细胞增加以及血液学指标升高。
【Zycubo特殊人群中的使用】
• 妊娠：目前尚无关于妊娠期使用本品的数据，无法评估该药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的风险。尚未开展过关于本品的动物生殖毒性研究。
• 哺乳期：目前尚无关于组氨酸铜及其代谢产物在人乳或动物乳汁中存在情况的数据，也无关于其对哺乳期婴儿影响或对乳汁分泌影响的数据。在决定是否继续哺乳或继续使用本品时，应综合考虑母乳喂养对婴儿发育和健康的益处、母亲对本品的临床治疗需求，以及本品或母亲基础疾病对哺乳期婴儿产生的任何潜在不良影响。
• 儿科患者：治疗Menkes病的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。
• 老年患者：Menkes病是一种儿科疾病，本品的临床试验不包括65岁及以上的患者。
【Zycubo一般描述及作用机制】
Zycubo是一种注射用组氨酸铜制剂，旨在解决Menkes病的根本原因——铜缺乏症。该药通过注射输送生物可利用的铜，绕过了缺陷的肠道转运途径。这有助于维持对神经发育、结缔组织形成和细胞能量代谢至关重要的铜依赖性酶活性。该药物此前曾获得FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，并获得欧洲药品管理局(EMA)授予的孤儿药资格。
Menkes病是一种罕见的X连锁隐性儿科疾病，由铜转运蛋白ATP7A的基因突变引起，导致儿童无法吸收铜。该病的特征包括癫痫发作、体重增长缓慢、发育迟缓和智力障碍。它还会导致血管系统、膀胱、肠道、骨骼、肌肉和神经系统出现异常。患有经典型Menkes病（占该病患者的90%）的儿童在婴儿期就开始出现症状，通常活不过三岁。该病在全球范围内影响着大约每10万至25万名新生儿中的1例，男孩的发病率高于女孩。
【Zycubo患者资讯资料】
1. 告知患者或护理人员，患者可能发生药物性肾损伤、肝功能障碍和血液学异常。见【警告与注意事项】
信息来源：
[1]https://sentynl.com/wp-content/uploads/2026/01/ZYCUBO_USPI_and_IFU_01-12-2026.pdf#xd_co_f=ZTA0YmEwMjktMmQ3ZC00MDcxLWJkZmEtNTBlNzViOTM1OTlj~
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