百时美施贵宝于8月4日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受优先审查lisocabtagene maraleucel(liso-cel)的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于治疗复发或难治性(R/R)边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者，且该类患者之前至少接受过2种全身治疗。《处方药使用者付费法案》已为该申请设定了2025年12月5日的目标日期。
liso-cel是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR-T细胞的扩增和持久性。liso-cel由患者自身的T细胞制成，这些T细胞被收集并进行基因改造，制成CAR-T细胞，然后通过输注一次性给药。目前已获批，商品名为Breyanzi，该疗法适用于治疗大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤。
Breyanzi有潜力成为第一个也是唯一一个被批准用于MZL的CAR T细胞疗法。
此次sBLA基于开放标签、单臂、2期TRANSCEND FL试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04245839)的MZL队列的结果，该试验评估了接受2个或更多既往系统疗法的R/R MZL成人的liso-cel。研究参与者接受目标剂量为100×106嵌合抗原受体阳性活T细胞的liso-cel。主要终点是总体缓解率(ORR)。
研究结果显示，在66名接受liso-cel治疗且疗效可评估的R/R MZL患者中，ORR为95.5%(95% CI，87.3-99.1；P < .0001)，其中62.1%的患者达到完全缓解(次要终点；95% CI，49.3-73.8；P < .0001)。
结果还显示，24个月的缓解持续时间、无进展生存期和总生存期分别为88.6%（中位随访时间21.6个月）、85.7%（中位随访时间23.8个月）和90.4%（中位随访时间24.5个月）。
至于安全性，liso-cel显示出较低的严重细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统事件(NE)发生率。76% 的接受治疗患者出现了任何级别的CRS（3级：4%；无4/5级），33%的患者出现了任何级别的NE（3级：4%；无4/5级）。未报告新的安全性信号。
百时美施贵宝公司血液学和细胞治疗高级全球项目负责人、副总裁Rosanna Ricafort表示：“FDA的批准使我们距离将CAR T细胞疗法标准化为边缘区淋巴瘤(MZL)治疗选择更近了一步，同时也巩固了我们为尽可能多的符合条件的患者提供这种个性化治疗的承诺。”
参考来源：
Bristol Myers Squibb’s application for Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) accepted for Priority Review by US Food and Drug Administration (FDA) in fifth cancer type for relapsed or refractory marginal zone lymphoma (MZL). News release. Bristol Myers Squibb. August 4, 2025.
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