美国食品药品监督管理局(FDA)于9月10日批准了口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib，司美替尼)口服颗粒剂和胶囊剂，用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且存在症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者。此前，Koselugo仅以胶囊剂型提供给2岁及以上患者。
口服颗粒剂的获批基于一项健康成人生物利用度研究，以及SPRINT Stratum I试验（该试验评估了2岁及以上患者服用胶囊的效果）和SPRINKLE研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05309668）中患者的暴露量匹配结果。SPRINT Stratum I试验评估了该胶囊剂型在2岁及以上患者中的效果，SPRINKLE研究目前正在评估该口服颗粒剂在1岁及以上患者中的效果。
研究结果显示，两种制剂的暴露量相当，这支持将疗效外推至更年轻患者。
Koselugo新型口服颗粒剂型提供5毫克和7.5毫克两种剂量规格。口服颗粒剂采用胶囊包装，应在制备后30分钟内打开胶囊，并加入顺滑酸奶或果泥（例如苹果、香蕉、梨或草莓）中服用；胶囊壳不可吞服。口服颗粒剂不可添加到液体中，也不可与西柚或任何含有塞维利亚橙的果汁、果泥或果酱混合。
胶囊或口服颗粒剂的推荐剂量基于体表面积。对于肝功能不全患者以及同时服用强效或中效CYP3A抑制剂或氟康唑的患者，建议调整剂量。
此外，Koselugo的处方信息包含以下警告和注意事项：心肌病、眼部毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高和出血风险增加（Koselugo胶囊）以及胚胎-胎儿毒性。警告和注意事项的发生率已更新，以纳入更多儿科患者数据；未发现新的安全信号。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA approves selumetinib for pediatric patients 1 year of age and older with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. September 10, 2025.
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