2025年11月19日，阿斯利康宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK 1/2)抑制剂Koselugo(selumetinib，司美替尼)用于治疗患有症状性、无法手术切除的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)成人患者。2025年9月，FDA批准了selumetinib胶囊和颗粒剂用于1岁及以上的儿童患者。
该批准基于随机、双盲、安慰剂对照的3期KOMET研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04924608)的数据，该研究评估了Koselugo对患有NF1和有症状的、无法手术的PN（定义为由于包裹或靠近重要结构、侵入性或血管丰富而无法完全切除，且不会导致严重并发症的PN）成年患者的安全性和有效性。
研究参与者(N=145)按1:1的比例随机分配至Koselugo组(n=71)或安慰剂组(n=74)，每日两次给药，共12个周期（28天为一个周期）。
主要终点为第16个周期结束时的确认总缓解率(ORR)，由独立中心审查根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病疗效评价标准进行评估。
研究结果显示，Koselugo组的确认客观缓解率(ORR)为20%(95% CI，11-31)，而安慰剂组为5%(95% CI，2-13)。
值得注意的是，接受Koselugo治疗的患者中有86%观察到至少6个月的缓解持续时间(DOR)；Koselugo组的中位DOR尚未达到(95% CI，11.5，无法估计)。
成人治疗中最常见的不良反应为皮疹（所有患者）、痤疮样皮炎和腹泻。处方信息包括左心室功能障碍、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高和出血风险增加（Koselugo胶囊）以及胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。接受Koselugo治疗的成年患者观察到的不良反应与已知的selumetinib安全性特征一致。
根据标签，Koselugo有10mg和25mg胶囊剂以及5mg和7.5mg口服颗粒剂。成人推荐剂量（根据体表面积计算）为 25mg/m²，每日两次，直至病情进展或出现不可接受的毒性反应。
参考来源：
FDA approves selumetinib for adults with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. US Food and Drug Administration. November 19, 2025.
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