10月21日，安斯泰来制药公司宣布美国FDA已优先审查PADCEV(enfortumab vedotin-ejfv)与KEYTRUDA(pembrolizumab)联合作为新辅助治疗(手术前)的补充生物制剂许可申请(sBLA)，并在根治性膀胱切除术后继续作为不适于含顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者的辅助治疗(手术后)。根据《处方药使用者付费法案》，FDA设定的目标行动日期为2026年4月7日。
肌层浸润性膀胱癌(MIBC)约占所有膀胱癌病例的30%。MIBC患者的标准治疗是以顺铂为基础的新辅助化疗，然后进行手术，这已被证明可以延长生存期。然而，多达一半的MIBC患者没有资格接受顺铂治疗，并且治疗选择有限，通常只接受手术而不进行任何全身治疗。
PADCEV是一种首创抗体-药物偶联物(ADC)，针对Nectin-4，Nectin-4是一种位于细胞表面并在膀胱癌中高表达的蛋白质。非临床数据表明，PADCEV的抗癌活性源于其与表达Nectin-4的细胞结合，随后抗肿瘤药物单甲基澳瑞他汀E(MMAE)被内化并释放到细胞中，导致细胞停止增殖（细胞周期停滞）并发生程序性细胞死亡（凋亡）。
PADCEV+KEYTRUDA疗法已获美国、欧盟、日本及全球其他多个国家/地区批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌(la/mUC)成人患者，无论其是否符合顺铂治疗条件。 此外，PADCEV还被批准作为单一药物用于治疗既往接受过PD-1/PD-L1抑制剂和含铂化疗或不适合接受含顺铂化疗且既往接受过一种或多种治疗方案的1a/mUC成年患者。
补充生物制剂许可申请由3期EV-303研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03924895)的数据支持，该研究包括595名肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者，他们被随机分配到以下3个治疗组中的1个：
A组：术前接受3个周期的KEYTRUDA治疗，随后进行根治性膀胱切除术(RC)，术后接受14个周期的KEYTRUDA治疗。
B组：单纯手术。
C组：术前接受3个周期的PADCEV联合KEYTRUDA治疗，随后进行RC，术后接受6个周期的PADCEV联合KEYTRUDA治疗，最后接受8个周期的KEYTRUDA治疗。
首次中期疗效分析结果显示，与单纯根治性手术相比，PADCEV联合KEYTRUDA治疗可显著降低肿瘤复发、进展或死亡风险（无事件生存期[EFS]；主要终点），且具有统计学意义和临床意义。联合治疗组未达到估计的中位EFS，单纯根治性手术组为15.7个月。
联合治疗方案在手术前后使用也能改善生存率。总生存期(OS)数据显示，与单纯手术相比，死亡风险降低了50%（HR，0.50 [95% CI，0.33-0.74]；P < 0.0002）。联合治疗组未达到估计的中位OS，单纯根治性手术组为41.7个月。
新辅助治疗和辅助治疗中，PADCEV联合KEYTRUDA组报告的最常见不良事件为瘙痒、脱发、腹泻、疲劳和贫血。试验中未报告新的安全信号。
参考来源：
Padcev™ (enfortumab vedotin-ejfv) plus Keytruda® (pembrolizumab) sBLA granted FDA Priority Review for treatment of certain patients with muscle-invasive bladder cancer. News release. Astellas. October 21, 2025.
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