据LIB Therapeutics生物制药公司于12月15日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lerochol(lerodalcibep-liga)注射液用于皮下注射，作为饮食和运动的辅助手段，以降低包括杂合子家族性高胆固醇血症在内的高胆固醇血症成人的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。该公司表示，预计Lerochol将于2026年春季以预充式注射器的形式在美国上市，升级版自动注射器预计将于同年晚些时候推出。
目前，该公司还向欧洲药品管理局(EMA)提交了上市授权申请(MAA)，预计将于2026年6月获得批准。此外，在全球其他市场的监管申请也在审核中。
心血管疾病仍然是全球和美国的主要死因，降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平已被证实能改善预后。尽管他汀类药物和其他降脂疗法已广泛应用，但数百万患有或有患CVD风险的患者，包括家族性高胆固醇血症(FH)患者，仍未能达到最新指南推荐的LDL-C目标值。全球约有1/200的人患有FH，这是一种遗传性疾病，其特征是出生时LDL-C水平就严重升高，需要终身管理。PCSK9抑制剂是目前最有效、最安全的LDL-C降低药物。然而，由于用药不便和获取途径受限，PCSK9抑制剂的广泛应用受到限制，导致数百万患者仍需寻求其他治疗方案。
Lerochol是一种新型的、小分子蛋白结合的第三代PCSK9抑制剂，旨在帮助患者达到并维持其LDL-C目标值。该药只需每月皮下注射一次，每次注射量较小，且在室温下可稳定保存长达3个月，患者可自行选择注射地点和时间。相比之下，安进的Repatha以及赛诺菲和再生元的Praluent则需要根据患者需求每两到四周给药一次，且在室温下的保质期较短。
令人期待的是，默克公司正在研发一种名为enlicitide的PCSK9抑制剂口服药物。在两项3期临床试验中，该药物在降低LDL-C水平方面取得了与现有注射剂相似的效果。鉴于其口服给药、室温储存以及可能更低的价格，默克公司的这种疗法相比注射型生物制剂具有“显著优势”。
FDA批准Lerochol是基于三项随机、双盲、安慰剂对照试验的数据，这些试验共纳入2017名患有杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)、临床动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)或ASCVD风险增加的成年人。这些受试者均接受稳定的低脂低胆固醇饮食，并已达到最大耐受剂量的他汀类药物治疗，且需要进一步降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
LIBerate-CVD(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04797247)和LIBerate-HR(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04806893)试验均为为期52周的研究，共纳入1844名患有ASCVD或ASCVD事件风险增加的成年人，并按2:1的比例随机分配至两组，分别接受皮下注射300mg Lerochol(n=1229)或安慰剂(n=615)，每4周一次。
LIBerate-CVD研究结果显示，第52周时，接受Lerochol治疗的患者LDL-C较基线平均百分比变化为-55%，而安慰剂组为-0.1%(差异为-55% [95% CI，-59.2%，-50.8%]；P <.0001)。
在LIBerate-HR研究中，Lerochol组和安慰剂组LDL-C较基线平均百分比变化在第52周时的差异为-50%(95% CI，-54.2%，-45.2%；P <.0001)。
在LIBerate-FH研究(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04797104)中，478例HeFH患者按2:1的比例随机分配接受Lerochol 300mg(n=319)或安慰剂(n=159)，每4周皮下注射一次。 24周时，Lerochol组与安慰剂组LDL-C平均百分比变化较基线值差异为-59%(95% CI，-65.7%，-51.7%；P <.0001)。
在这些试验中，Lerochol最常见的不良反应包括注射部位反应、鼻咽炎、腹泻、恶心和外周水肿。
参考来源：
US Food and Drug Administration approves LIB Therapeutics’ Lerochol™ (lerodalcibep-liga) for adults with elevated LDL cholesterol. News release. LIB Therapeutics. December 15, 2025.
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