Pharming公司近日公布了其针对因PI3Kδ信号通路异常而引发免疫功能紊乱的、具有遗传特征的原发性免疫缺陷疾病所进行的Joenja（Leniolisib）二期试验的积极数据。这些数据提供了首个临床证据，表明该药能够改善活化型PI3Kδ综合征以外的多种免疫功能紊乱病症的表现，在淋巴细胞增生、肺功能以及肝脏疾病方面也显示出积极的疗效。
相关数据以“最新突破性摘要”形式入选，并于2026年10月14日至17日在荷兰马斯特里赫特举行的第22届欧洲免疫缺陷学会（ESID）双年度会议上以海报形式进行了展示。
Leniolisib是一种口服、选择性磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂，旨在解决由PI3Kδ驱动的、存在于各类原发性免疫缺陷病中的免疫失调问题。已在多个国家获批并上市，用于治疗活化型PI3Kδ综合征。这是一种极其罕见且呈进行性发展的原发性免疫缺陷病，其特征为免疫失调和免疫缺陷。
除了PI3Kδ综合征外，Leniolisib正在多项临床试验中接受评估，旨在探索其在其他由PI3Kδ驱动的免疫失调型原发性免疫缺陷病（包括常见变异型免疫缺陷病）中的应用。这些原发性免疫缺陷病具有许多共同的临床表现，包括淋巴增殖、自身免疫、胃肠道疾病和肺部疾病。
II期试验是一项单臂、开放标签、受试者内剂量递增的研究（NCT06549114），共纳入13名患有可通过基因检测明确诊断的原发性免疫缺陷病且其致病原因为CTLA4、SOCS1、NFKB1或FAS基因的变异的受试者，其中有9人同时被诊断为普通变异型免疫缺陷病。
受试者接受了为期20周的leniolisib治疗（每日两次），给药剂量分阶段递增：10mg（4周）、30mg（4周）及70mg（12周）。
公布的主要研究结果表明，Leniolisib在多项免疫失调评估指标中显示出疗效，包括淋巴细胞增殖情况的改善，以及肺部和肝脏疾病相关标志物呈现出的积极趋势。
在11名可评估受试者中，有10名观察到脾脏体积缩小；较起始平均缩小26.4%。所有4例可评估受试者均观察到淋巴结病灶缩小；目标病灶大小较起始平均缩小33.7%。在起始时存在气体交换障碍的受试者（n=7）中，肺一氧化碳弥散量（DLCO）占预计值的百分比平均提高了8.0%。与此相一致，在5名可评估的受试者中，有4人的CT评估间质性肺疾病评分亦有所下降。在起始时肝脏硬度升高的3名受试者中，有2人的肝脏硬度得到改善。
在与PI3Kδ信号通路失调相关的全部4种基因型中，Leniolisib的耐受性总体良好。安全性结果与该疾病已知的临床特征一致；感染是最常见的不良事件，未发现新的安全性信号。所有与治疗相关的不良事件均为1级。两名研究受试者出现了严重不良事件，经评估认为与Leniolisib无关。一名既往有门静脉高压症病史的参与者因发生急性肝炎而提前终止了治疗。
所有完成本研究的12名受试者均加入了为期三年的扩展研究（NCT06990529）。
此外，Pharming公司表示，一项针对常见变异型免疫缺陷病开展的独立II期试验的初步结果将于11月公布，这些数据将有助于规划在更广泛的常见变异型免疫缺陷病患者群体中进行的注册性研究。
参考来源：
‘Pharming presents positive Phase II topline data for leniolisib in genetic PIDs with immune dysregulation at ESID 2026’，新闻稿。Pharming；2026年10月14日发布。
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