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法布里病特效口服药--Galafold

[ 人气:158 | 日期: 2020-08-03 | 返回 | 打印 ]

       法布里病(弥漫性血管角质瘤、遗传性营养不良类脂沉积症、Fabry-Anderson病)是一种比较罕见的遗传性疾病。它是一种由编码α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突变引起的遗传性溶酶体贮积病,因而引起全身皮肤、内脏发生血管角质瘤,出现发作性疼痛、感觉异常及全身症状,如蛋白尿、水肿、肾功能衰竭和血管异常等。

法布里病特效口服药--Galafold_香港济民药业
 
       α-Gal A的主要功能是降解溶酶体中的特异性脂质(包括GL-3),降低或缺失α-GalA会导致GL-3在组织(包括中枢神经系统、心脏、肾脏和皮肤)中积累,研究发现GL-3的进行性积累与法布里病的发病率和死亡相关。据估计,美国大约有3000例法布里病患者。
 
       法布里病的主要治疗是酶替代疗法,这类患者常用的药物有赛诺菲的Fabrazyme、Shire公司的Replagal等。这两种药物都是基因重组蛋白质,通过静脉输注的方式来补充体内缺乏的α-Gal A。
 
法布里病特效口服药--Galafold_香港济民药业
 
       Amicus Therapeutics公司的Galafold(migalastat)胶囊经美国FDA批准被用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病成人患者,它也是美国首个治疗法布里病的口服药物。
 
       Galafold的活性成分为migalastat,是一种α-Gal A的分子伴侣,能够选择性、可逆性地结合特定突变类型α-Gal A,并稳定和促进这些酶运输至溶酶体,从而清除积累的疾病底物而发挥治疗作用。Amicus公司估计,全球约35%-50%的法布里患者对Galafold有效。
 
       一项名为Study 011的关键性III期临床研究证实了Galafold的有效性,研究结果表明该药能够显著降低了肾间质毛细血管GL-3水平,但患者用药后出现的最常见不良反应为头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热。
 
       Galafold的上市为法布里病患者提供了一种更为简单的治疗方法,之前治疗该病的药物都需要通过静脉输注的方式才能发挥治疗作用。它作为全球首个口服法布里病治疗药物,对该领域而言是一个新的突破。



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