Syndax制药公司于2025年10月24日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了口服menin抑制剂Revuforj(revumenib，瑞维美尼)的批准范围，将治疗具有易感核仁磷蛋白1(NPM1)突变的复发或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)成人和1岁及以上儿童患者纳入其中，这些患者没有令人满意的替代治疗选择。
去年11月15日，Revuforj获得美国FDA的批准，用于治疗一岁及以上的成人和儿童患者中赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性(R/R)急性白血病。
新闻稿指出，Revuforj成为FDA批准的首个也是唯一一个同时用于治疗NPM1突变的R/R AML和KMT2A易位的R/R急性白血病的menin抑制剂。
NPM1基因突变是AML中最常见的基因变异，约30%的成年AML患者存在该基因突变。该基因突变在NPM1突变型AML(NPM1m)的发生发展中起着关键作用，NPM1突变型AML是一种复发率高的恶性血癌。复发或难治性NPM1m AML患者预后不良，且存在亟待满足的治疗需求。与KMT2A重排的急性白血病类似，NPM1m AML高度依赖于menin-KMT2A相互作用，而这种相互作用的破坏已被证实会导致某些白血病基因的下调。
Revuforj作为首款获批的口服小分子menin抑制剂，其治疗原理是通过靶向menin-KMT2A相互作用，抑制KMT2A的活性。在非临床研究中，revumenib对menin-KMT2A相互作用的抑制导致了含有KMT2A融合蛋白的白血病细胞的抗增殖和抗肿瘤活性。
该项批准基于2期AUGMENT-101试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04065399)临床试验的数据，该试验纳入了一组NPM1突变型R/R AML患者。研究人员使用二代测序或聚合酶链式反应对NPM1最后一个外显子进行检测，确认了患者存在易感突变。
研究参与者每日两次口服revumenib，连续28天为一个疗程，直至疾病进展、出现不可接受的毒性反应或4个疗程后患者对药物无应答。
疗效评估基于完全缓解(CR)加CR伴部分血液学恢复(CRh)的比例、CR+CRh持续时间以及从输血依赖转为输血独立的比例。中位随访时间为3.8个月。
在65名可评估的参与者中，完全CR + CRh的比例为23.1%(95% CI, 13.5-35.2)。CR+CRh的中位持续时间为4.5个月(95% CI, 1.2-8.1)。在15名达到CR或CRh的患者中，中位缓解时间为2.8个月。
在46名基线时依赖输血的患者中，17%(n=8)在基线后56天内不再依赖红细胞和血小板输血。
此外，在19例基线时无需输血的患者中，68%(n=13)在基线后56天内仍保持无需输血。
安全性方面，治疗中最常见的不良反应包括出血、恶心、血磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸氨基转移酶升高、发热性中性粒细胞减少症、丙氨酸氨基转移酶升高、甲状旁腺激素水平升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT间期延长、血磷酸盐降低、甘油三酯升高、血钾降低、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶升高。Revuforj的处方信息还包含关于分化综合征、QTc延长和尖端扭转型室性心动过速风险的黑框警告。
目前，针对revumenib的多项治疗试验正在进行或计划中，包括与新诊断的NPM1m或KMT2Ar AML患者的标准治疗疗法相结合。
值得注意的是，2025年9月18日，根据AUGMENT-101试验的已发表数据，revumenib被添加到美国国家综合癌症网络(NCCN)肿瘤学临床实践指南(NCCN指南)的AML中，作为R/R NPM1m AML的2A类推荐治疗方案。Revumenib还被列入AML和急性淋巴细胞白血病(ALL)的NCCN指南中，作为KMT2A重排的R/R急性白血病的2A类推荐治疗方案。
参考来源：
Syndax announces FDA approval of Revuforj® (revumenib) in adult and pediatric patients with relapsed or refractory NPM1 mutated acute myeloid leukemia. News release. Syndax. October 24, 2025.
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