急性髓系白血病是一种血液和骨髓癌症。其中，超过半数的患者可能因年事已高或健康状况不佳，而不适合接受强化诱导化疗。2026年5月13日，美国FDA批准了大鹏药品工业株式会社的Inqovi®联合维奈克拉用于急性髓系白血病（AML）患者，成为了首个针对不适合接受强化诱导化疗患者的全口服联合治疗方案，为那些需要频繁就诊、依赖静脉注射低甲基化药物的病人提供了另一种治疗选择。
该方案具体适用于治疗年龄在75岁及以上、或因伴有合并症而无法接受强化诱导化疗的成年人新确诊急性髓系白血病。
Inqovi是一种固定剂量复方片剂，包含核苷代谢抑制剂地西他滨（decitabine）和胞苷脱氨酶抑制剂cedazuridine。该药是一种口服低甲基化治疗方案，此前已在美国和加拿大获批，用于治疗患有骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病的成年患者。
Inqovi全口服联合治疗方案关键性试验
最新的获批得到了单臂、开放标签2期ASCERTAIN-V试验（NCT04657081）数据的支持。该研究纳入了101例新确诊的AML患者，这些患者年龄在75岁及以上，或年龄在18至74岁之间但因存在以下至少一种合并症而无法接受强化诱导化疗：起始时的东部肿瘤协作组体能状态评分为2至3分，患有严重的心脏或肺部疾病，存在中度肝功能不全，或者肌酐清除率≥30mL/min但<45mL/min。
研究受试者在每个周期的第1至第5天每日口服一次Inqovi，并每日服用维奈克拉；治疗周期为28天，直至出现疾病进展或不可耐受的毒性反应。疗效评估基于完全缓解（CR）及完全缓解持续时间；完全缓解持续时间定义为自首次达到完全缓解之日起，至疾病复发或因任何原因导致死亡的时间，以先发生者为准。
研究结果显示，采用Inqovi联合维奈克拉治疗，其完全缓解率为41.6%（95%CI：31.9–51.8）。在42例获得完全缓解的患者中，达到完全缓解的中位时间为2个月（范围：0.4–15.3个月）。完全缓解的中位持续时间尚未达到（范围：0.5–16.3个月）。
共有53例患者（52.5%[95%CI,42.3-62.5]）观察到完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解（CR/CRh）。达到首次CR/CRh缓解的中位时间为1.9个月（范围：0.4–10.7个月）。CR/CRh的中位持续时间尚未达到（范围：0.6–16.3个月）。
在起始时依赖输血的44例患者中，有16例实现了不依赖输血（定义为在积极治疗期间，连续≥56天未接受红细胞或血小板输注）。在起始时已实现输血独立的57名受试者中，有25名维持了不依赖输血状态，另有32名转为依赖输血。
在接受Inqovi联合维奈克拉治疗的急性髓系白血病患者中，最常报告的不良反应（发生率≥20%）包括：中性粒细胞减少症、中性粒细胞减少伴发热、血小板减少症、出血、贫血、感染（细菌/病毒）、腹泻、疲乏、黏膜炎、便秘、关节痛、呼吸困难、食欲下降、水肿、恶心、白细胞计数下降、败血症、肺炎、皮疹、转氨酶升高、肌痛、心律失常以及腹痛。在至少50%的患者中发生的3级或4级实验室检查异常包括：白细胞、淋巴细胞、血小板及血红蛋白计数下降。
参考来源：
‘U.S. FDA Approves INQOVI®in Combination with Venetoclax, the First All-Oral Combination Treatment for Patients with Acute Myeloid Leukemia Who Are Ineligible for Intensive Induction Chemotherapy’，新闻稿。Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.；2026年5月14日发布。
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