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新型酶替代疗法Palynziq用于治疗苯丙酮尿症

[ 人气:87 | 日期: 2020-08-03 | 返回 | 打印 ]

       苯丙酮尿症(PKU)作为一种比较罕见的遗传病,对患者的危害非常大,该病在患者出生时就会体现,能导致对大脑的各种累积毒性。PKU表现为患者无法分解Phe,这是一种在所有形式的蛋白质中发现的氨基酸。如果患者未得到有效治疗,则高水平的Phe会对大脑产生毒性,还可能导致严重的神经和神经精神问题,同时还会影响患者思考、感受及行为方式。
 
新型酶替代疗法Palynziq用于治疗苯丙酮尿症_香港济民药业
 
       Palynziq(pegvaliase-pqpz)注射剂是首个获得FDA可通过帮助身体分解Phe来靶向PKU潜在病因的酶替代疗法。该药获批用于降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平 ,不过用药的标准是患者在现有管理下其血液Phe浓度无法控制在600微摩尔/升以内。
 
       治疗PKU的目标是将血液Phe水平保持在医学指南中设定的范围内,因为Phe升高可能对大脑产生毒性并造成损害。Palynziq可以帮助成人患者控制其Phe水平,这对于许多患者来说曾经是无法实现的。对于那些虽然在严格管理但仍然无法控制Phe水平的PKU患者来说,alynziq有可能成为一种革命性的疗法,BioMarin为PKU群体提供了坚定的支持,推进这种罕见遗传病的治疗选择。
 
       Palynziq这种新型酶替代疗法,有助于解决当前疗法无法控制其血液Phe水平的PKU患者的重大未满足需求。它作为一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸解氨酶,用来替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶(PAH)以分解Phe。BioMarin的这款新药为无法通过现有选择控制Phe水平的PKU成人患者提供这种重要的新疗法。
 
       在一项关键3期研究PRISM-2中证实了它的有效性,试验表明Palynziq与安慰剂相比,使得受试者显著降低了血液Phe水平(p<0.0001),抵达了血液Phe变化的主要终点。
 
       在PRISM-2双盲、安慰剂对照、随机停药期试验(RWP)中,患者以2:1的比例被随机分配继续接受Palynziq治疗(每日20 mg或每日40 mg)或接受安慰剂,持续8周。结果显示,Palynziq组患者可以维持血液Phe浓度,而安慰剂组患者的血液Phe浓度恢复到治疗前基线。
 
       在试验中,Palynziq最常见不良反应包括注射部位反应、关节疼痛、超敏反应、头痛、持续至少14天的全身皮肤反应、瘙痒(皮肤瘙痒)、恶心、头晕、腹痛、咽喉疼痛、疲劳、呕吐、咳嗽和腹泻。
 



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