CureLab Veterinary Inc .于6月13日公布了一项经同行评审的试点研究，该研究表明，其研究性p62质粒基因疗法ElenaVet可显著减少犬的慢性骨关节炎(OA)疼痛，同时表现出出色的安全性。
该公司表示，已与美国农业部兽医生物制品中心(CVB)展开洽谈，以最终确定评估剂量范围、疗效持久性和长期安全性的关键研究方案。在资金充足的情况下，预计将在2-3年内提交新药许可申请。
骨关节炎(OA)是一种渐进性滑膜关节退行性疾病，在犬类中十分常见，会导致跛行、关节功能和活动能力丧失、慢性疼痛以及生活质量下降。据估计，每五只成年犬中就有一只患有骨关节炎；患病犬容易引起性情躁郁及分离不安症，例如变得嗜睡、沮丧或情绪化，甚至会引起宠物食欲下降，绝食。
目前，非甾体类抗炎药(NSAID)仍是临床治疗犬骨关节炎的首选用药，这类药物具有较好的抗炎、止痛和解热作用。但是，长期使用标准非甾体抗炎药(NSAID)会导致血压升高、胃溃疡，在某些情况下还会损害肾脏或肝脏。
ElenaVet是一种编码SQSTM1/p62蛋白的环状DNA质粒，通过肌肉注射给药。该疗法旨在上调人体自身的抗炎介质，为骨关节炎等慢性炎症提供多模式缓解。这种药物旨在提供一种更安全、合规性更好的替代方案——一旦剂量频率优化研究完成，可能会按月或“按需”注射。
这项单组开放标签研究于2023-2024年在白俄罗斯共和国的兽医诊所开展，纳入了17只经放射学确诊患有骨关节炎(OA)的客户犬。所有犬主均提供了知情同意的书面确认。
受试者为犬，体重≥3kg，年龄、性别、品种不限，且有符合OA的病史、临床症状、体格检查结果和X光片结果。放射科医生的X光片结果包括软骨下骨硬化、骨重塑、骨赘、至少一个关节的关节间隙不规则或缩小。只有在研究筛选时被诊断为OA且尚未开始任何类型治疗（包括营养保健品、特殊饮食和非处方补充剂类产品）的犬只，以及先前被诊断为OA但主人选择不进行治疗的犬只，才有资格纳入研究。动物的健康状况通过一般体格检查和常规血液（血液学和生物化学）检查确认。
如果犬只接受过以下治疗，则将被排除在研究之外：(1)在入组评估前2周内服用过非甾体抗炎药(NSAID)。(2)在评估前4周内服用过糖皮质激素。(3)在评估前4周内服用过阿片类药物。
其他排除标准：(1)根据病史和体格检查结果，除骨关节炎(OA)外，任何具有临床重要性的神经系统疾病或骨科疾病。(2)任何需要每日服药的慢性疾病。(3)有凝血病史和不明原因的出血事件。(4)初次评估时，全血细胞计数和血清生化检测结果显示存在具有临床重要性的异常。
该试验是一项单组前瞻性干预试验。兽医将患有OA的犬每周接受一次1毫克肌肉注射ElenaVet，持续10周。每周注射前，主人使用犬简明疼痛量表(CBPI)评估疗效。CBPI包含三个维度：疼痛严重程度评分(PSS，0-10分制)、疼痛干扰评分(PIS，0-10分制)以及主人对生活质量的总体印象（QoL，“差”、“一般”、“好”、“优秀”）。符合研究资格的条件是初始PSS>2分和/或PIS>2分。
主要疗效终点是10周时治疗成功率，该结果基于主人使用CBPI对疼痛的评估。治疗成功定义为：与治疗前相比，PSS评分降低≥1（0-10分；0分无痛，10分极度疼痛），且PIS评分降低≥2（0-10分；0分无痛，10分极度疼痛）。
次要疗效终点包括：在所有其他评估时间点，基于CBPI的治疗成功率、主人评估的PSS、PIS评分和生活质量(QoL)，以及在最终时间点被评为“良好”或“优秀”生活质量的犬只百分比。
在犬简明疼痛量表(CBPI)中，使用ElenaVet治疗后的犬只疼痛严重程度评分(PSS)从5.25下降到3.25，疼痛干扰评分(PIS)从7.0下降到3.27。
90%的犬只符合研究预设的“治疗成功”标准（PSS下降≥1分，PIS下降≥2分）。生活质量“良好/优秀”的犬只数量从1只上升至12只。犬主人首次注意到的改善发生在2-4周内；评分在第6周达到稳定水平。
治疗期间未报告任何重大不良事件，包括呕吐、腹泻、癫痫发作或实验室检查异常。
CureLab Veterinary总经理Robert Devlin表示：“ElenaVet现已在严格的同行评审环境中证明，每周进行一次基因疗法即可有效、持久地缓解疼痛，且不会像长期使用非甾体抗炎药那样产生器官毒性风险。这些结果为我们开展更大规模的对照试验并最终获得美国批准奠定了坚实的基础。”
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