来自
网友的提问：
罕见遗传病药物Amvuttra和Onpattro有什么区别？
来自
的回答：
两种药物是Alnylam制药研发的，均基于RNAi工具，可降低人体产生突变TTR蛋白的能力，用于治疗遗传性甲状腺素运载蛋白 (hATTR)淀粉样变性。
临床研究和长期随访表明，通过沉默TTR基因，可以有效治疗hATTR，甚至在许多患者中逆转hATTR。基因药物的精确性意味着这两种治疗也相对安全。
目前两者获得FDA批准的适应症：
· Onpattro含有一种甲状腺素运载蛋白导向的小干扰RNA，适用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性#多发性神经病# 。
· Amvuttra是一种甲状腺素运载蛋白导向的小干扰RNA，适用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。
为什么要针对同一种疾病开发两种药物？Onpattro基于第一代工具，而Amvuttra基于第二代工具。当考虑患者的便利时，两者的差异是显而易见的。
· Amvuttra (vutrisiran)每三个月通过皮下注射给药一次。
Amvuttra是一种比目前的标准治疗方法更为方便的治疗方法。提供皮下给药的能力显著增加了患者的便利性。
目前Alnylam制药正在探索在初始缓解期后每六个月向患者给予一次Amvuttra的可能性。一旦获得数据，该公司可以要求FDA更新药物标签。
此外，Alnylam制药还在开发用于hATTR淀粉样变性的第三代RNAi候选药物，可能只需要每年皮下注射一次。
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