enGene Holdings Inc.于11月11日公布了其正在进行的II期LEGEND试验关键队列的初步积极数据。该试验旨在评估detalimogene voraplasmid（也称为detalimogene，曾用名EG-70）在对卡介苗(BCG)无反应的高危非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者（伴有或不伴有乳头状病变）中的疗效。迄今为止，detalimogene的积极数据及其差异化特性继续支持公司计划于2026年下半年提交生物制品许可申请(BLA)。
非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)是指癌细胞在膀胱内壁组织中生长，但尚未侵入膀胱壁肌层。NMIBC可表现为膀胱壁乳头状增生（通常需要切除）或原位癌（CIS，由无法切除的扁平多灶性病变组成）。这两种形式也可能同时存在。约75%-80%的新诊断膀胱癌为NMIBC。对于患有高危NMIBC且对标准治疗卡介苗(BCG)无反应的患者，疾病复发率很高(50%-70%)，并且可能需要进行膀胱完全切除术（膀胱切除术）。
Detalimogene voraplasmid是一种创新在研、非整合、非病毒基因疗法，在膀胱内诱导对肿瘤的局部免疫应答，同时降低因免疫激活而导致的全身毒性风险。该疗法通过膀胱内灌注给予符合条件的非肌层浸润性膀胱癌患者，以驱动膀胱局部表达先天性（RIG-I激动剂）与适应性（IL-12）免疫调节因子，并重塑肿瘤微环境。
新闻稿表示，detalimogene有望在未来成为高危、BCG无应答NMIBC患者的一线治疗方案。
本次初步分析包括62例完成3个月随访的患者和37例完成6个月随访的患者。所有纳入分析的患者均按照2024年第四季度生效的LEGEND研究修订方案进行评估，修订旨在使该研究更贴近美国泌尿外科学会指南及标准治疗方案。
在修订方案下入组、且至少进行过一次基线后疾病评估的62例患者中观察到：任意时间点完全缓解(CR)率为63%(n=62)；3个月时CR率为56%(n=62)；6个月时CR率为62%(n=37)；所有完成9个月评估的5例患者均达到CR。
该药物总体耐受性良好。截至2025年10月24日，在队列1中接受安全性评估的125名患者中，53名患者(42%)经历了至少一次TRAE，其严重程度主要为1/2级，3名3级TRAE患者除外。最常见的原因是膀胱痉挛(10.4%)、排尿困难(12.0%)、疲劳(16.8%)、尿急(10.4%)和尿频(10.4%)。没有报告4级或5级TRAEs。在3名3级TRAEs患者中，没有与严重不良事件相关的停药。
参考来源：
Detalimogene Demonstrates Improved Complete Response Rate of 62% at 6 Months. Retrieved November 11, 2025.
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