Lumoxiti（moxetumomab pasudotox）药物指南

    美国食品和药物管理局批准了LUMOXITI，这是一种CD22指导的细胞毒素，适用于复发或难治性毛细胞白血病（HCL）的成年患者，至少接受过两次全身治疗，包括用嘌呤核苷类似物（PNA）治疗。

 

    批准基于研究1053（NCT01829711），患有组织学证实的HCL或HCL变体的患者需要基于血细胞减少或脾肿大的治疗并且已经接受过至少两种全身治疗（包括一种PNA）的事先治疗。根据Cockcroft Gault方程估计，符合条件的患者血清肌酐≤1.5mg / dL或肌酐清除率≥60mL / min。共招募了80名患者; 77个经典HCL和3个HCL变体。患者接受moxetumomab pasudotox-tdfk，0.04 mg / kg作为静脉输注，在每个28天周期的第1,3和5天超过30分钟，最多6个周期或直至记录完全反应（CR），疾病进展或不可接受的毒性。

 

    通过盲法独立评审委员会（IRC）评估HCL的疗效 - 通过维持血液学缓解（血红蛋白≥11g/ dL，中性粒细胞≥1500/ mm3，血小板≥10000/ mm3，未输血或生长）证实持久CR的评估率IRC评估CR后超过180天的因素至少4周。 IRC评估的持久CR率为30％（24/80患者; 95％CI：20,41）。 IRC评估的CR率为41％（33/80患者; 95％CI 30,53）。

 

    任何等级中最常见的非实验室不良反应（≥20％）是输液相关反应，水肿，恶心，疲劳，头痛，发热，便秘，贫血和腹泻。最常见的3级或4级不良反应（报告至少≥5％的患者）是高血压，发热性中性粒细胞减少症和溶血性尿毒症综合征（HUS）。导致持续停用moxetumomab pasudotox-tdfk的不良反应发生在15％（12/80）的患者中。导致停药的最常见不良反应是HUS（5％）。导致剂量延迟，遗漏或中断的最常见不良反应是发热（3.8％）。

 

    moxetumomab pasudotox-tdfk的推荐剂量为0.04 mg / kg，在每个28天周期的第1,3和5天静脉输注30分钟，最多6个周期或直至发生疾病进展或不可接受的毒性。

 

关于LUMOXITI我应该了解哪些最重要的信息？

LUMOXITI会引起严重的副作用，包括：

• 毛细血管渗漏综合征（CLS）。 LUMOXITI会导致液体从少量血液中泄漏，血管进入你体内的组织。这种情况称为“毛细血管渗漏综合症”（CLS）。如果不立即治疗，CLS可以迅速导致您出现可能危及生命的症状。如果您出现以下任何CLS症状，请立即获得医生帮助：

• 面部，手臂或腿部肿胀，体重增加快

• 无力或头晕

• 呼吸急促或呼吸困难

• 咳嗽

• 低血压循环

        在您接受每剂LUMOXITI之前以及治疗期间需要时，您的医务人员将检查您的体重和血压。

 

• 溶血性尿毒症综合征（HUS）。溶血性尿毒综合征是一种影响血细胞和肾脏的疾病，如果不立即治疗，可能会危及生命。如果您出现以下任何HUS症状，请立即获得医生帮助：

• 尿液减少或深色尿液（茶色）

• 不寻常的出血或皮肤瘀伤

• 胃痛

• 呕吐

• 发烧

• 感觉很累

• 情绪变化或行为混乱

• 癫痫发作

• 呼吸急促

• 心动过速

        在您接受每剂LUMOXITI之前以及您的医生建议的治疗期间，您的医生将进行血液检查以检查您的血细胞和肾脏。

        如果您出现CLS或HUS的任何这些症状，您的医生可能会建议您住院监测。

        如果您有严重的副作用，您的医生可能会延迟或完全停止使用LUMOXITI治疗。

 

什么是LUMOXITI？

        LUMOXITI是一种用于治疗成人毛细胞白血病（HCL）的处方药。

        已经恢复或者对以前的治疗没有反应，并且至少接受过2种其他治疗，包括一种叫做嘌呤的药物：核苷类似物（PNA）。

        目前尚不清楚LUMOXITI是否对儿童安全有效。

 

在您使用LUMOXITI之前，请告知您的医生您的所有医疗状况，包括：

• 有影响血液和血管的条件，称为HUS或严重的血栓性微血管病（TMA）

• 有肾脏问题

• 怀孕或计划怀孕。 LUMOXITI可能会伤害未出生的婴儿。

• 如果你怀孕了，你应该在LUMOXITI治疗期间和最后一剂LUMOXITI治疗后至少30天内进行有效的生育控制。

• 母乳喂养还是计划母乳喂养。目前尚不清楚LUMOXITI是否会进入你的母乳。您和您的医生应决定您是否使用LUMOXITI或进行母乳喂养。你不应该两样都做。

        告诉您的医护人员您服用的所有药物，包括处方药和非处方药，维生素和草药补充剂。

        随身携带药物清单，并在获得新药时将其展示给您的医生。

 

我将如何使用LUMOXITI？

• 您的医生将在30分钟内通过静脉注射（IV）线将LUMOXITI送入您的静脉。

• LUMOXITI通常在28天治疗周期的第1天，第3天和第5天给药。 这是1个治疗周期。 您最多可以接受6个治疗周期。

• 您的医生将在您输注前后给您提供药物和静脉输液。

• 当您接受LUMOXITI输注时，在每个28天治疗周期的第1天至第8天，每24小时饮用额外规定量的液体多达12个8盎司玻璃杯（水，牛奶或果汁）是很重要的。

• 您的医生将决定您需要多少个治疗周期。

• 如果您错过任何预约，请尽快致电您的医生重新安排预约。

 

 

LUMOXITI有哪些可能的副作用？ LUMOXITI会引起严重的副作用，包括：

• 肾脏问题。 LUMOXITI可能导致肾脏问题。拥有HUS的人年龄在65岁或以上，或者在开始接受LUMOXITI治疗之前有肾脏问题的患者在用LUMOXITI治疗后可能会增加肾脏问题的风险。如果您的小便量有任何变化，请立即告诉您的医护人员。在您接受每剂LUMOXITI之前以及治疗期间需要时，您的医生将检查您的肾脏。如果您有严重的肾脏问题，您的医生可能会延迟您使用LUMOXITI治疗。

   

• 输液反应。 LUMOXITI可引起常见的输液反应，但也可能是严重的。输液反应的体征和症状可能包括：

• 畏寒

• 咳嗽

• 头晕

• 呼吸困难

• 心动过速

• 头疼

• 恶心

• 发烧

• 呕吐

    您的医生可能会在每次输液之前和之后为您提供药物。

 

• 电解质问题。如果您有以下症状，请告知您的医务人员：

• 肌肉痉挛

• 恶心

• 麻木或刺痛

• 癫痫发作

• 心跳异常或快速

    根据您医生的建议，将在您接受每剂LUMOXITI之前和治疗期间进行血液检查以检查您的电解质。

 

LUMOXITI最常见的副作用包括：

• 面部，手臂或腿部肿胀

• 恶心

• 感觉很累

• 头痛

• 发烧

• 便秘

• 低红细胞（贫血）

• 腹泻

    这些并不是LUMOXITI可能产生的副作用。