Darzalex Faspro申请新适应症，治疗轻链(AL)淀粉样变性！

    ​​强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准Darzalex Faspro（daratumumab andhyaluronidase-fihj，达雷妥尤单抗-透明质酸酶），治疗轻链（AL）淀粉样变性患者。该病是一种罕见和潜在致命性疾病，尚无批准的治疗方法。如果获得批准，DarzalexFaspro将成为第一个治疗AL淀粉样变性的药物。
 

 

    目前，该sBLA正在FDA实时肿瘤学审查（RTOR）项目下进行审查，该项目允许申请人正式提交完整申请之前对某些申请的数据进行审查。RTOR项目旨在探索一种更有效的评审流程，以确保患者尽快获得治疗。此外，该sBLA也正在FDA的Oribis项目下进行审查，该项目是美国FDA肿瘤卓越中心推出的一项倡议，为国际监管机构之间关于肿瘤学药物申请的同时提交和审查提供了一个框架。

 

    Darzalex Faspro是达雷妥尤单抗（Darzalex，兆珂®）的一种皮下注射（SC）制剂。Darzalex是全球首个CD38介导性、溶细胞性抗体药物，是美国FDA批准的第一个治疗多发性骨髓瘤（MM）的单克隆抗体药物，其静脉制剂（IV）于2015年上市，目前已成为临床治疗MM的骨干疗法，广泛用于一线、二线、多线治疗。

 

    Darzalex皮下制剂（SC）于今年5月、6月获得美国（商品名：Darzalex Faspro）、欧盟（商品名：Darzalex SC）批准上市。SC制剂以固定剂量、皮下注射给药，仅需3-5分钟即可完成。而IV制剂通过静脉滴注给药，需要耗时数小时。SC制剂的批准上市标志着一个重要的里程碑，有助于积极改变依赖Darzalex治疗的MM患者群体的生活。

 

    此次sBLA基于III期ANDROMEDA研究的数据。该研究是调查Darzalex皮下制剂（Darzalex Faspro）一线治疗新诊断的轻链（AL）淀粉样变性患者的第一个随机III期研究。数据显示，与环磷酰胺+硼替佐米+地塞米松方案（CyBorD）相比，Darzalex+环磷酰胺+硼替佐米+地塞米松方案（D-CyBorD）获得了更高的血液学完全缓解率（CR：53% vs 18%，p＜0.0001）。

 

    此外，与CyBorD方案相比，D-CyBorD方案还延长了重要器官恶化无进展生存期（MOD-PFS）、延长了无事件生存期（MOD-EFS）。该研究中，联合用药的安全性与Darzalex皮下制剂或CyBorD的安全性一致。

 

原文出处：Janssen Submits Application SeekingU.S. FDA approval of DARZALEX FASPRO (daratumumab and hyaluronidase-fihj) forthe Treatment of Patients with Light Chain (AL) Amyloidosis