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Simponi在美获批用于治疗儿童溃疡性结肠炎
强生公司于10月7日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大Simponi(golimumab,戈利木单抗)的批准范围,将体重至少15公斤的中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)儿科患者纳入其中。Simponi是唯一...
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儿童湿疹治疗用药新选择!FDA批准ZORYVE乳膏0.05%
Arcutis生物治疗公司于10月6日宣布,美国食品药品监督管理局已批准ZORYVE(roflumilast,中文名:罗氟司特)乳膏0.05%的补充新药申请(sNDA),用于2至5岁儿童轻度至中度特应性皮炎的局部治疗。该产...
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一线维持治疗广泛期小细胞肺癌组合疗法在美获批:Zepzelca+阿替利珠单抗
据爵士制药10月2日的新闻稿,美国FDA已批准Zepzelca(lurbinectedin,芦比替定)与Tecentriq(atezolizumab,阿替利珠单抗)或阿替利珠单抗和透明质酸酶-tqjs(Tecentriq Hybreza)联合用于对 阿替利珠单抗 、卡铂和...
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Leniolisib在美获得优先审查,用于治疗患有PI3Kδ过度活化综合征的幼儿
Pharming Group N.V.于10月1日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Leniolisib的补充新药申请(sNDA)并授予优先审查资格,用于治疗4至11岁患有活化磷酸肌醇3-激酶(PI3K)综合征(APDS)的儿童。《处方药...
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FDA预计5款新药将在2025年11月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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诺华BTK抑制剂Rhapsido获FDA批准用于治疗慢性自发性荨麻疹
2025年9月30日,诺华公司宣布其布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Rhapsido(remibrutinib,瑞米布替尼)已获得美国FDA批准,用于治疗H1抗组胺药不能充分控制症状的慢性自发性荨麻疹(CSU)成人患者。根据新闻...
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特发性肺纤维化新型口服疗法Jascayd在美获批
据勃林格殷格翰公司10月7日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Jascayd(nerandomilast)用于治疗成人特发性肺纤维化(IPF)。新闻稿指出,这是10多年来美国首次批准用于IPF的新疗法。 此外,还在...
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FDA批准Tremfya用于治疗儿童斑块状银屑病和银屑病关节炎
强生公司于近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了TREMFYA(guselkumab,古塞奇尤单抗)的批准范围,使其涵盖6岁及以上、体重至少40公斤、患有中度至重度斑块状银屑病(PsO)且适合接受全身治...
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Qivigy在美获批用于治疗成人原发性体液免疫缺陷
Kedrion Biopharma于9月29日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Qivigy(免疫球蛋白静脉注射[IV],人-kthm)10%溶液,用于治疗原发性体液免疫缺陷的成年人。该产品预计将于2026年初在美国上市。...
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Evkeeza在美扩大适用年龄至1至5岁以下的纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者
再生元制药公司于9月26日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Evkeeza(evinacumab-dgnb,依苏维单抗)扩大适用年龄,作为饮食、运动及其他降脂疗法的辅助疗法,用于治疗1至5岁以下纯合子家族...
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首款用于延缓儿童近视进展的眼镜镜片获FDA批准上市
2025年9月25日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准依视路星趣控(Essilor Stellest)眼镜镜片上市,该镜片可用于矫正近视(通常称为 近视眼,无论是否伴随散光),并能在控制初始阶段为6至12岁儿...
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FDA批准肢端肥大症首个、每日一次口服治疗药物PALSONIFY上市
据Crinetics制药9月25日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准PALSONIFY(paltusotine)用于对手术疗效不佳和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的一线治疗。 肢端肥大症是一种慢性全身性疾病,...
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礼来Inluriyo在美获批用于治疗ER+、HER2-、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌
礼来公司于9月25日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Inluriyo(通用名:imlunestrant)用于治疗雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成年患者,...
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亚历山大病在研药物Zilganersen试验结果积极,计划申报上市
Ionis制药公司于9月22日公布了一项评估zilganersen对患有亚历山大病的儿童和成人的疗效的关键研究的主要数据。这些数据展现了zilganersen有望改变该疾病未来治疗格局的潜力。 亚历山大病是一种...
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一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌!美国优先审查ENHERTU+帕妥珠单抗
据阿斯利康9月24日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查ENHERTU(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)联合帕妥珠单抗用于一线治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人的补充生物制剂许可申请...
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基因疗法AMT-130在关键性试验中减缓亨廷顿舞蹈症的进展
基因治疗公司uniQure N.V.于9月24日宣布,其AMT-130用于治疗亨廷顿舞蹈症的关键性1/2期临床研究取得了积极的顶线数据。该研究符合其预先指定的主要终点,与倾向评分匹配的外部对照组相比,高...
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首款!2级IDH突变型胶质瘤靶向药Voranigo获欧盟委员会批准
施维雅制药公司于9月22日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Voranigo(vorasidenib,沃拉西德尼)用于治疗12岁以上体重至少40kg的成人和青少年中异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)R132或异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)R172突变的、...
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Leber遗传性视神经病变新药idebenone获得FDA优先审查
Chiesi生物制药集团于9月22日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准优先审查idebenone用于治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的新药申请。《处方药使用者付费法案》已将申请生效日期设定为202...
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家族性乳糜微粒血症综合征新药Tryngolza在欧盟获得批准
Sobi与Ionis制药公司于2025年9月19日联合宣布,其反义寡核苷酸疗法Tryngolza(olezarsen)已在欧盟(EU)获得批准,作为成人患者饮食辅助疗法,用于治疗经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。此...
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Barth综合征首款治疗药物FORZINITY获FDA加速批准
Stealth BioTherapeutics Inc.于2025年9月19日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准FORZINITY(elamipretide HCl,盐酸依拉米肽)注射剂,用于改善体重至少30公斤(kg)(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患...
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特应性皮炎乳膏Opzelura在美扩大适用年龄至2岁以上儿童
据Incyte(因塞特)医药公司9月18日的新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Opzelura(ruxolitinib,芦可替尼)1.5%乳膏扩大适用年龄,用于对两岁及以上非免疫功能低下儿童的轻度至中度且病情无法...
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Airsupra美国处方信息已更新,纳入轻度哮喘用药数据
阿斯利康于9月18日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准更新Airsupra(albuterol/budesonide,沙丁胺醇/布地奈德)的标签,以纳入针对轻度哮喘患者的3b期BATURA研究的新临床数据。 哮喘是一种慢...
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FOP治疗药物Garetosmab在3期试验中可预防99%以上的异常骨形成
据再生元制药公司9月17日宣布,其研究性药物Garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)成人的3期OPTIMA试验达到了主要终点。在第56周,与安慰剂相比,两种剂量的Garetosmab(3mg/kg和10mg/kg)均能...
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礼来口服GLP-1药物orforglipron在2型糖尿病头对头试验中优于口服司美格鲁肽
礼来公司于9月17日宣布其在研小分子Orforglipron在3期ACHIEVE-3临床试验当中达到主要和所有关键次要终点,与活性对照药物相较在糖化血红蛋白(A1C)与体重方面带来更大改善。礼来预计在2026年向全...
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嗜酸性粒细胞性哮喘口服治疗药物dexpramipexole可改善患者的肺功能
Areteia Therapeutics公司于9月16日公布了一项评估Dexpramipexole作为嗜酸性粒细胞性哮喘患者辅助疗法的3期EXHALE-4试验的积极结果。试验结果表明该药物可降低血液和组织中的嗜酸性粒细胞水平,进而...
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NPM1突变型AML靶向药Revuforj(瑞维美尼)正在美国接受监管审查
今年6月24日,Syndax制药公司宣布美国FDA授予其首创menin抑制剂Revuforj(revumenib,瑞维美尼)的补充新药申请(sNDA)优先审查权,寻求批准用于治疗复发或难治性且伴有核磷蛋白1(NPM1)突变的急性髓性白...
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Rybelsus在欧盟更新标签,纳入了2型糖尿病患者的心血管获益信息
诺和诺德近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已批准更新Rybelsus(口服司美格鲁肽)的标签,纳入了在SOUL试验中2型糖尿病患者的心血管获益信息。 Rybelsus最初于2019年推出,是一种...
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FDA批准Vyjuvek更新标签,允许用于较年轻的DEB患者以及可以在家给药
Krystal Biotech生物技术公司昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了局部基因疗法Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)外用凝胶更新标签,用于治疗患有VII型胶原蛋白1链(COL7A1)基因突变的营养不良型...
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2025年8月:美国FDA新药汇总
根据美国美国食品药品监督管理局(FDA)官网显示,2025年8月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗遗传性血管性水肿、复发性呼吸道乳头状瘤、H3 K27M突变型弥漫...
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美国首款鼻内袢利尿剂!布美他尼鼻腔制剂Enbumyst获FDA批准
Corstasis Therapeutics公司于9月15日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Enbumyst(布美他尼鼻喷雾剂),适用于治疗成人充血性心力衰竭(CHF)相关的水肿以及肝肾疾病,包括肾病综合征。布美他尼...
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