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Koselugo获批用于治疗1岁及以上儿科患者的NF1丛状神经纤维瘤
美国食品药品监督管理局(FDA)于9月10日批准了口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib,司美替尼)口服颗粒剂和胶囊剂,用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且存在症状性、无法手术的丛状...
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痛风新型组合疗法NASP在美国接受审查,预计明年中旬获批
据Sobi制药公司9月10日新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其生物制品许可申请(BLA),该申请旨在批准nanoencapsulated sirolimus(雷帕霉素纳米颗粒)联合pegadricase(聚乙二醇化尿酸酶)【简...
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INLEXZO在美获批用于治疗对BCG无反应的非肌层浸润性膀胱癌
强生公司于9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准INLEXZO(吉西他滨膀胱灌注系统,前称为TAR-200)用于患有BCG无缓解的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)伴原位癌(CIS)以及无论是否伴有乳头状肿...
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Emrusolmin获得FDA快速通道认证,用于治疗多系统萎缩
梯瓦制药工业有限公司于9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Emrusolmin(TEV-56286)快速通道资格,用于治疗多系统萎缩(MSA)。 FDA的快速通道资格认定有助于加快针对严重且危及生命的疾...
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FDA预计5款新药将在2025年10月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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Jaypirca在3期试验中可改善初治CLL/SLL患者的无进展生存期
礼来公司于9月8日公布了一项评估非共价(可逆)布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Pirtobrutinib(中文名:吡托布替尼)对未接受过治疗的无17p缺失型慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者...
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首个儿童血管性血友病的重组VWF治疗药物VONVENDI在美获批
武田制药于2025年9月5日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准重组血管性血友病因子(VWF)药物VONVENDI扩大适用范围,现可用于降低血管性血友病(VWD)成人患者(包括1型和2型患者)出血发作频...
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急性白血病新药Revuforj(revumenib,瑞维美尼)详细版推荐剂量、服用方法、不良反应剂量调整
2024年11月15日,Revumenib(中文名:瑞维美尼)以商品名Revuforj获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗一岁及以上的成人和儿童患者中赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治...
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Olezarsen在两项严重高甘油三酯血症3期试验中显著降低甘油三酯水平和急性胰腺炎事件
Ionis制药公司于9月2日宣布,其反义寡核苷酸疗法Olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症(sHTG)患者的关键性3期临床试验CORE和CORE2取得了积极的临床结果。在两项研究中,olezarsen显示出高度统计学显...
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EMA批准高胆固醇血症新型口服疗法Obicetrapib的上市许可申请
据美纳里尼集团(Menarini Group)9月2日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已批准其CETP抑制剂Obicetrapib和Obicetrapib/Ezetimibe(中文名:依折麦布)固定剂量组合的上市许可申请(MAA),用于辅助饮食治疗原发性高...
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新型干细胞疗法Zemcelpro在欧盟获批用于治疗血癌
据ExCellThera Inc.近日宣布,欧盟委员会(EC)已有条件批准Zemcelpro用于治疗在清髓性预处理后需要进行异基因造血干细胞移植且无法获得其他类型合适的供体细胞的血液系统恶性肿瘤成年患者。这是...
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每周一次皮下注射剂LEQEMBI IQLIK在美获批,用于阿尔茨海默病的维持治疗
卫材株式会社和渤健公司 在8月29日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准每周一次皮下注射剂LEQEMBI IQLIK(lecanemab-irmb)的生物制品许可申请(BLA),用于阿尔茨海默病(AD)患者的维持治疗。...
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Camcevi ETM在美FDA获准用于治疗晚期前列腺癌
Foresee Pharmaceuticals于8月28日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Camcevi ETM,一种长效甲磺酸亮丙瑞林制剂,用于治疗晚期前列腺癌。 Camcevi ETM含有21毫克亮丙瑞林(一种促性腺激素释放激素...
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首款免疫性血小板减少症口服BTK抑制剂Wayrilz在美获批
赛诺菲(Sanofi)于2025年8月29日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准其共价抑制剂Wayrilz(rilzabrutinib),用于既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。 2025年6月,Wayri...
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Filspari处方标签更新:降低肝功能监测频率并取消胚胎-胎儿毒性监测要求
Travere Therapeutics生物制药公司于8月27日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)更新了IgA肾病药物Filspari(sparsentan,司帕生坦)的风险评估和缓解策略(REMS)标签,以降低肝功能监测频率并取消胚胎-胎儿...
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PADCEV联合K药在手术前后给药可显著提高某些肌层浸润性膀胱癌患者的生存率
辉瑞和安斯泰来制药公司于8月12日宣布,其3期临床试验EV-303(又称KEYNOTE-905)取得了积极的临床结果。EV-303研究旨在评估靶向Nectin-4的抗体-药物偶联物PADCEV(enfortumab vedotin,维恩妥尤单抗)联合...
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每年给药两次!欧盟委员会批准Yeytuo用于预防艾滋病毒
吉利德科学公司于8月26日宣布,欧盟委员会(EC)已批准其HIV-1衣壳抑制剂Yeytuo(lenacapavir,来那卡帕韦)上市,作为暴露前预防(PrEP)疗法,以降低高风险成年人和青少年(体重至少35公斤)因性传播...
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礼来口服药物Orforglipron可降低肥胖和2型糖尿病患者的体重和糖化血红蛋白
据礼来公司8月26日的新闻稿,一项III期ATTAIN-2临床试验取得积极结果,该试验评估了在研口服GLP-1受体激动剂Orforglipron在肥胖或超重伴2型糖尿病成人患者中的疗效。试验中,所有三个剂量的Or...
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小干扰RNA药物Cemdisiran在全身型重症肌无力3期临床试验中取得积极结果
再生元制药公司于昨日公布了一项3期NIMBLE临床试验的阳性结果,该试验评估了小干扰RNA药物Cemdisiran用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)的疗效和安全性。分析显示,该试验已达到主要终点和关...
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Repatha在美扩展标签,降低MACE风险较高的成年人的发生风险
安进公司于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Repatha(evolocumab,依洛尤单抗)的批准范围,使其适用于因低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)未得到控制而发生重大不良心血管事件(MACE)风险较高...
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FDA暂停基孔肯雅疫苗IXCHIQ的许可
Valneva SE于8月25日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已暂停IXCHIQ的许可,理由是该疫苗新增四起与基孔肯雅病类似的严重不良事件(SAE)报告。该许可暂停立即生效,Valneva必须停止在美国境内运...
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Barth综合征潜在新药Elamipretide在美重新进入审查
近日,Stealth BioTherapeutics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其重新提交的用于治疗Barth综合征的Elamipretide(依拉米肽) 的新药申请(NDA)。预计监管决定将于2025年9月26日作出。 Barth综合征是一...
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遗传性血管性水肿首款RNA靶向预防性治疗药物DAWNZERA在美获批
据Ionis制药公司昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准RNA靶向药物DAWNZERA(donidalorsen)用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)。 遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的潜...
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继发性下丘脑性肥胖症治疗药物IMCIVREE在美进入审查
Rhythm生物制药公司于8月20日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受IMCIVREE(Setmelanotide,司美诺肽)用于治疗继发性下丘脑性肥胖症的补充新药申请(sNDA),并授予优先审查资格,并指定了处方...
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FDA延长Hunter综合征基因疗法clemidsogene lanparvovec的审查期
REGENXBIO Inc.近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)延长了用于治疗II型黏多糖贮积症(MPS II,又称Hunter综合征)的clemidsogene lanparvovec(前称RGX-121)生物制品许可申请(BLA)的审查期限。处方药使用者付...
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视网膜色素变性潜在新疗法ADX-2191获FDA授予快速通道资格
Aldeyra生物技术公司于8月19日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ADX-2191快速通道资格,用于治疗视网膜色素变性。 快速通道资格认定旨在促进用于治疗严重或危及生命的疾病,并证明有...
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代谢功能障碍相关脂肪性肝炎靶向疗法Rezdiffra在欧盟获批
据Madrigal生物制药公司8月19日宣布,欧盟委员会(EC)已授予Rezdiffra(resmetirom)有条件上市许可,用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化(F2-F3)的非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)成人患者。...
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FDA拒绝批准Vatiquinone用于治疗Friedreich共济失调
PTC治疗学公司于8月19日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已就Vatiquinone的新药申请 (NDA)发出了完整回应函(CRL),FDA在CRL中表示,没有实质性证据证明vatiquinone具有疗效,需要进行额外的充分且控...
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Ifinatamab Deruxtecan获FDA突破性疗法认定,用于治疗广泛期小细胞肺癌
默克和第一三共制药公司于昨日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ifinatamab deruxtecan突破性疗法认定,用于治疗在铂类化疗期间或之后病情进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成年患者。...
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成人纤维肌痛新疗法Tonmya(盐酸环苯扎林舌下含服片)获FDA批准
Tonix制药公司于8月15日宣布,FDA批准其非阿片类双机制中枢镇痛药Tonmya(盐酸环苯扎林舌下含服片,前称TNX-102 SL)用于治疗成人纤维肌痛。该产品预计将于今年第四季度上市。根据新闻稿,该药是...
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