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H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤首个系统性疗法Modeyso获FDA加速批准
爵士制药公司于2025年8月6日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Modeyso(dordaviprone)用于治疗1岁及以上年龄、患有携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤且在接受先前治疗后病情进展的成人...
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JAK抑制剂Upadacitinib在斑秃试验中观察到头发再生
近日,艾伯维宣布公布了一项评估Upadacitinib(乌帕替尼)治疗严重斑秃的3期试验的顶线结果。这是一种口服Janus激酶(JAK)抑制剂,目前已获批以Rinvoq品牌用于治疗多种免疫介导的炎症疾病。...
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liso-cel正在美国接受优先审查,用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤
百时美施贵宝于8月4日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受优先审查lisocabtagene maraleucel(liso-cel)的补充生物制品许可申请(sBLA),用于治疗复发或难治性(R/R)边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者,且该...
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FDA预计5款新药将在2025年9月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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诺和诺德A/B型血友病药物Alhemo在美扩展适应症,纳入了无抑制物患者
诺和诺德于7月31日宣布,美国FDA已批准Alhemo(concizumab-mtci,康赛珠单抗)注射剂扩展适应症,作为每日一次常规预防,用于预防或减少患有伴或不伴有因子VIII或IX抑制物的A型血友病或B型血友病的...
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Leqvio单药疗法获批用于治疗成人高胆固醇血症
诺华制药公司于近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了Leqvio(inclisiran,英克西兰)的标签更新,允许其作为治疗高胆固醇血症的一线药物。此次更新取消了Leqvio作为他汀类药物辅助治...
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成人老花眼新药VIZZ获FDA批准
LENZ Therapeutics于7月31日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了VIZZ(1.44%醋克利定滴眼液),用于治疗成人老花眼。预计最早将于2025年10月在美国提供样品,并于2025年第四季度中期实现商业化...
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降尿酸!首款多替诺雷仿制药Apex-Dotin和非布司他相比有哪些优势?
痛风和高尿酸血症治疗药物领域又传来喜讯:顶峰制药推出了全球首款多替诺雷口服片剂的仿制药Apex-Dotin。 ①两者作用机制不同 多替诺雷(Dotinurad)是一款促尿酸排泄药,此前已经于2020年在...
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痛风新型口服疗法SAP-001获FDA快速通道资格
Shanton制药于7月25日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予SAP-001快速通道资格,用于治疗常规疗法无效的成年痛风患者高尿酸血症。 SAP-001是一款在研口服药物,旨在通过靶向一种独特的肾...
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端粒靶向药物Ateganosine获快速通道资格,用于治疗非小细胞肺癌
MAIA生物技术公司于近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ateganosine(又称THIO)快速通道资格,用于治疗非小细胞肺癌。 FDA快速通道旨在促进药物研发,加快其审评速度,用于治疗严重疾...
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干眼症眼药水Tryptyr现已在美上市
近日,爱尔康眼科护理公司宣布其用于治疗干眼症的体征和症状的滴眼液Tryptyr(acoltremon,0.003%)已在美国上市。此前于2025年5月28日获得美国FDA批准。 Tryptyr中的活性成分是acoltremon,它是一种瞬时...
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最新降尿酸主流药物!全球首款多替诺雷仿制药Apex-Dotin现已推出
多替诺雷(Dotinurad)是一款促尿酸排泄药,此前已经于2020年在日本上市,用于治疗高尿酸血症和痛风。 Dotinurad是富士药品研发的一种新型的痛风和高尿酸血症治疗药物,通过选择性抑制与肾脏...
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靶向C3疗法EMPAVELI在美获批用于治疗两种罕见肾脏疾病
Apellis制药公司于7月28日宣布,美国FDA已批准EMPAVELI(通用名称:pegcetacoplan)用于治疗患有C3肾小球病或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的成人和12岁及以上儿科患者,以减少蛋白尿。此前,...
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首款!慢性手部湿疹外用药膏Anzupgo在美国获批上市
据LEO Pharma(利奥制药)7月23日的新闻稿,美国FDA已批准Anzupgo(delgocitinib,德戈替尼)乳膏用于局部治疗不建议使用局部皮质类固醇治疗或对外用皮质类固醇缓解不足的中度至重度慢性手部湿疹成人...
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FDA批准长效生长激素Skytrofa用于每周一次治疗成人生长激素缺乏症
Ascendis制药公司于7月28日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准长效生长激素Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd,研发称为TransCon hGH)扩大适用人群,用于替代生长激素缺乏症成人的内源性生长激素。...
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Sephience在美获批用于治疗成人及儿童苯丙酮尿症
PTC治疗学公司于2025年7月28日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Sephience(sepiapterin,墨蝶呤)用于治疗患有苯丙酮尿症(PKU)的儿童和成人。该批准涵盖了广泛的适应症,适用于治疗对sepiapt...
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2025年6月:美国FDA新药汇总
根据美国FDA官网显示,2025年6月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗高血压、遗传性血管性水肿发作、乳腺癌等疾病。 一、心血管疾病 商品名:Widaplik 适应...
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干眼症新药Reproxalap重新在美进入审查阶段,将于年底获批
Aldeyra Therapeutics, Inc.于7月17日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其重新提交的局部眼部用药Reproxalap的新药申请的审查。用于治疗干眼症的体征和症状。FDA指定了处方药使用者付费法案...
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强生TAR-200获FDA优先审查,用于治疗高危非肌层浸润性膀胱癌
强生公司于7月17日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已对TAR-200授予优先审查资格,用于治疗对卡介苗(BCG)无反应、伴有原位癌(CIS)的高危非肌层浸润性膀胱癌(HR-NMIBC)患者,无论是否伴有乳头状...
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痛风、高尿酸血症迎来全球首款多替诺雷仿制药Apex-Dotin
据悉,顶峰制药(APEX Pharma)推出了多替诺雷口服片剂的仿制药Apex-Dotin,是全球首款。 目前,痛风患病率正持续上升,年轻化趋势明显,我国成人居民高尿酸血症患病率为14%,痛风患病率为0.86...
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FDA批准Elrexfio治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的新给药方案
近日,辉瑞公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Elrexfio(elranatamab-bcmm,埃纳妥单抗)的新给药方案,允许某些复发或难治性多发性骨髓瘤患者接受每月一次的治疗。 Elrexfio是一种针对双特...
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原发性胆汁性胆管炎新药Seladelpar(司拉德帕)获欧盟有条件上市许可
2025年2月20日,吉利德科学公司宣布欧盟委员会(EC)已有条件批准Seladelpar(司拉德帕)上市,与熊去氧胆酸(UDCA)联用,治疗对UDCA单药应答不足的原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者;或者作为单药,治疗对...
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FDA将审查Arexvy用于呼吸道合胞病毒感染风险较高的18至49岁人群
2025年7月14日,葛兰素史克宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Arexvy(呼吸道合胞病毒[RSV]疫苗,佐剂型)补充生物制品许可申请(sBLA)的审查,以将其适应症扩大到18至49岁的高危成年人。据葛兰...
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阿斯利康难治性高血压在研药物baxdrostat在晚期临床研究中可降低患者收缩压
阿斯利康于7月14日宣布,其在研口服小分子药物baxdrostat(前称CIN-107)用于治疗不受控制的或难治性高血压的3期临床试验取得积极的顶线结果。研究结果显示,与第12周的安慰剂相比,两种剂量...
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严重斑秃新药Leqselvi已在美国上市
太阳制药的口服小分子药物Leqselvi(deuruxolitinib)现已在美国上市,可用于治疗患有严重斑秃的成年人。 斑秃是一种自身免疫性疾病,免疫系统攻击毛囊,导致头皮和身体毛发部分或全部脱落。头...
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新型非激素口服疗法Lynkuet在英国获得全球首批,用于治疗更年期潮热
拜耳公司于7月8日宣布,其新型非激素口服疗法Lynkuet(elinzanetant)获得英国药品和保健品管理局(MHRA)批准上市,用于治疗与更年期相关的中度至重度血管舒缩症状(潮热)。该监管机构表示,Ly...
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脊髓小脑性共济失调药物他替瑞林(Taltirelin)疗效、安全性
1、关于脊髓小脑性共济失调(SCA) 脊髓小脑性共济失调(SCA),俗称 小脑萎缩 ,小脑萎缩并不完全是一种疾病,而是一种神经影像学发现。 不仅可见于一些遗传性、退行性疾病, 也可见于一些急...
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新生儿及婴儿首款疟疾治疗药物Coartem Baby在瑞士获批上市
瑞士制药巨头诺华于近日表示,全球首款治疗婴幼儿疟疾的药物Coartem Baby已在瑞士药监局获得批准,适用于治疗患有恶性疟原虫引起的急性、无并发症感染或包括恶性疟原虫在内的混合感染的...
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地西他滨/西屈嘧啶联合维奈克拉治疗急性髓系白血病正在接受FDA审查
Taiho Oncology, Inc.和Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.于近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其INQOVI(decitabine/cedazuridine,地西他滨/西屈嘧啶)联合维奈托克的补充新药申请,用于治疗新诊断的急...
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FDA受理默沙东口服HIV双药疗法Doravirine/Islatravir的上市申请
默沙东于7月10日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理Doravirine/Islatravir(DOR/ISL)的新药申请,用于治疗经抗逆转录病毒疗法达到病毒学抑制的HIV-1感染成人患者。FDA根据《处方药使用者付费法...
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