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降低出血率!HYMPAVZI治疗伴有抑制剂的A型或B型血友病的3期临床试验取得积极结果
据辉瑞公司昨日的新闻稿宣布,其III期BASIS(NCT03938792)临床试验取得了积极的临床结果。该试验评估了HYMPAVZI(marstacimab-hncq,马塔西单抗)对携带抑制剂的A型或B型血友病成人及青少年患者的疗效。...
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老花眼眼药水MR-141关键3期试验结果亮眼,可显著改善患者的近视力
2025年6月26日,Opus Genetics公布了其第二项关键性3期VEGA-3临床试验的积极结果,该试验旨在评估MR-141(Phentolamine ophthalmic solution 0.75%,0.75%酚妥拉明滴眼液)治疗老花眼的效果与安全性。研究达到了...
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Riliprubart被指定为治疗抗体介导排斥反应的孤儿药
赛诺菲制药公司于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Riliprubart孤儿药资格,用于治疗实体器官移植中的抗体介导的排斥反应(AMR)的研究。 抗体介导排斥反应是实体器官移植后可能出...
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日本批准晚发型庞贝病新疗法:Pombiliti+Opfolda
Amicus Therapeutics生物技术公司于6月25日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)和Opfolda(miglustat)联用,治疗晚发型庞贝病(LOPD)成年患者。此前,该组合疗法已在美国、欧盟、英国...
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周剂量胰岛素efsitora在3项3期二型糖尿病研究中成功,计划年底前递交上市申请
2025年6月22日,礼来公司宣布了3期QWINT-1、QWINT-3和QWINT-4临床试验的详细结果,这些试验分别评估了每周一次的研究性胰岛素efsitora alfa(efsitora)对首次使用胰岛素、以前每天使用基础胰岛素以及以...
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sotatercept-csrk可降低新近确诊肺动脉高压患者的临床恶化事件风险
默克公司于6月23日公布了一项针对新近诊断为肺动脉高压(PAH)的成年人使用WINREVAIR(sotatercept-csrk)的3期HYPERION试验的顶线结果。HYPERION是继STELLAR和ZENITH两项试验的第三项3期临床试验,旨在证明其...
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Zanzalintinib联合用药改善转移性结直肠癌患者的生存率
近日,Exelixis公司公布了一项3期关键性STELLAR-303试验的顶线数据。该试验评估了zanzalintinib联合atezolizumab对先前接受过治疗的非微卫星不稳定性(MSI)高转移性结直肠癌(mCRC)患者的疗效。研究结果显...
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TROP2靶向疗法Datroway在美获批,用于治疗EGFR突变型非小细胞肺癌
阿斯利康于6月23日宣布,美国FDA已加速批准其与第一三共联合开发的抗体-药物偶联物Datroway(datopotamab deruxtecan-dlnk,德达博妥单抗,简称Dato-DXd),用于治疗既往接受过EGFR靶向治疗和铂类化疗的局...
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苯丙酮尿症新疗法Sephience在欧盟委员会获得上市许可
PTC治疗学公司于6月23日宣布,其Sephience(sepiapterin)已获得欧盟委员会(EC)的上市许可,用于治疗患有苯丙酮尿症(PKU)的儿童和成人。许可的PKU适应症涵盖所有年龄段和各种疾病严重程度。 EC的上市...
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FDA批准Dupixent用于治疗大疱性类天疱疮
再生元和赛诺菲于6月20日联合宣布,美国FDA已批准Dupixent(dupilumab,度普利尤单抗)用于治疗大疱性类天疱疮成年患者。 大疱性类天疱疮是一种慢性复发性皮肤病,以2型炎症为潜在特征。其特征...
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首款尿黑酸尿症治疗药物Harliku获FDA批准
2025年6月19日,Cycle制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Harliku(nitisinone,尼替西农)2mg片剂,用于降低尿黑酸尿症成年患者的尿液尿黑酸。 Harliku是第一个也是唯一一个经FDA批准的尿黑...
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Monjuvi在美获批用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤
Incyte制药于6月18日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Monjuvi(tafasitamab-cxx,坦昔妥单抗)与利妥昔单抗和来那度胺联合用于治疗复发或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)的成年患者。 滤泡性淋巴...
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新型长效HIV预防药物Yeztugo获得FDA批准,每半年给药一次
吉利德科学公司于6月18日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其长效HIV-1衣壳抑制剂Yeztugo(lenacapavir,来那卡帕韦)作为暴露前预防用药(PrEP),用于降低体重至少35公斤的成年人和青少年通过...
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每月仅需给药一次!FDA批准ANDEMBRY用于预防遗传性血管性水肿发作
CSL生物制药公司于6月16日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ANDEMBRY(garadacimab-gxii)用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。该药物此前已在多个国家获得上市许可...
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RSV疫苗mResvia获批用于18至59岁的高危人群
2025年6月12日,美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Moderna公司的mResvia(呼吸道合胞病毒[RSV]疫苗)的批准范围,将主动免疫接种范围扩大到18至59岁、患有由RSV引起的下呼吸道疾病(LRTD)风险较高的人...
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FDA正在审查肾上腺素舌下膜剂Anaphylm用于治疗严重过敏反应的新药申请
Aquestive Therapeutics制药公司于6月16日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Anaphylm(肾上腺素)舌下膜剂,用于治疗1型过敏反应(包括过敏性休克)的新药申请(NDA),并指定了处方药使用者付费...
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基因疗法ElenaVet在犬骨关节炎研究中取得了90%的成功,可有效、持久地缓解疼痛
CureLab Veterinary Inc .于6月13日公布了一项经同行评审的试点研究,该研究表明,其研究性p62质粒基因疗法ElenaVet可显著减少犬的慢性骨关节炎(OA)疼痛,同时表现出出色的安全性。 该公司表示,已...
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Keytruda在美FDA获得头颈部鳞状细胞癌围手术期治疗适应症
默克于6月13日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Keytruda(pembrolizumab,帕博利珠单抗)作为新辅助治疗的单药,继续作为辅助治疗与放疗(RT)联合使用(含或不含顺铂),然后作为单药,用于治...
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复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌新药Zusduri获FDA批准
2025年6月12日,乌龙制药(UroGen Pharma)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zusduri(mitomycin,丝裂霉素,曾用名UGN-102),用于治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)的成年患者。...
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芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症基因疗法Upstaza已在欧盟、英国获得上市许可
2022年11月17日,PTC治疗学公司宣布其基因疗法Upstaza(eladocagene exoparvovec)获得英国药品和保健产品管理局(MHRA)上市许可,用于治疗18个月以上患有严重芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的患者。 同...
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FDA批准晚期ROS1阳性非小细胞肺癌口服药物IBTROZI
2025年6月11日,Nuvation Bio宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准IBTROZI(taletrectinib,他雷替尼),用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性(ROS1+)非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。 IBTROZI是 一种高选择性、下...
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治愈率96%!首个急性丙型肝炎治疗药物MAVYRET获FDA批准
艾伯维于6月11日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了 口服泛基因型直接作用抗病毒(DAA)疗法 MAVYRET(glecaprevir/pibrentasvir)的标签扩展,用于治疗患有急性或慢性丙型肝炎病毒(HCV)基因型1、2、...
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Lurbinectedin与Atezolizumab组合疗法获FDA优先审查,用于广泛期小细胞肺癌的一线维持治疗
2025年6月10日,爵士制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经同意优先审查lurbinectedin ( 鲁比卡丁、芦比替定) 联合atezolizumab(阿替利珠单抗)的补充新药申请(sNDA),作为广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC...
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治疗单纯性淋病!FDA接受新型口服抗生素Zoliflodacin的新药申请
Innoviva Specialty Therapeutics于6月10日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Zoliflodacin ( 唑氟达星) 的新药申请,用于治疗成人及12岁及以上儿童患者的单纯性淋病。 由淋病奈瑟菌引起的淋病是全...
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长效单克隆抗体ENFLONSIA获FDA批准,用于预防婴儿RSV的下呼吸道疾病
默克公司于6月9日宣布,美国FDA已批准ENFLONSIA(clesrovimab-cfor)用于预防新生儿和在呼吸道合胞病毒(RSV)感染季节出生或进入第一个感染季节的婴儿的下呼吸道疾病。美国疾病控制和预防中心(CDC)免...
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Enlicitide Decanoate两项3期试验结果公布,可显著降低高脂血症成人患者的LDL-C
默克公司于昨日宣布其研究性口服PCSK9抑制剂Enlicitide Decanoate(MK-0616)在两项3期临床试验中取得积极结果,显示与安慰剂和其他口服非他汀类药物疗法相比,该疗法可以显著降低高脂血症成人患者...
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首个!高血压单药三联疗法Widaplik获得美国FDA批准
George Medicines生物制药公司于6月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Widaplik(telmisartan[替米沙坦]、amlodipine[氨氯地平]和indapamide[吲达帕胺],前称:GMRx2)用于治疗高血压,包括作为初始治...
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低剂量阿托品滴眼液Ryjunea在欧盟获批用于减缓儿童近视进展
2025年6月5日,欧盟委员会(EC)已批准日本参天制药株式会社的低剂量阿托品滴眼液Ryjunea(研发代码:STN1012701)上市,用于减缓开始治疗时年龄为3至14岁且每年近视进展0.5D或以上且严重程度为-0.5...
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短肠综合征新型疗法glepaglutide已在欧洲药品管理局递交上市许可申请
美国东部时间6月2日宣布,Zealand Pharma A/S已向欧洲药品管理局(EMA)提交了长效胰高血糖素样肽-2(GLP-2)类似物glepaglutide的上市许可申请,用于治疗成年短肠综合征(SBS)患者。 短肠综合征(SBS)是指因...
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2025年5月:美国FDA新药汇总
根据美国FDA官网显示,2025年5月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗斑块型银屑病、全身型重症肌无力、低级别浆液性卵巢癌、晚期肛门癌和c-Met蛋白高表达...
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