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脑型肾上腺脑白质营养不良症首个药物疗法!Nezglyal在欧盟获批
Neuraxpharm集团与Minoryx Therapeutics近日联合宣布,欧盟委员会(EC)已在特殊情况下批准 Nezglyal(leriglitazone) 口服混悬剂的上市许可,用于治疗伴有钆(Gd)阴性脑部病变的2至12岁男性脑型肾上腺脑...
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里程碑!MCT8缺乏症迎来首个治疗方案,THR激动剂Emcitate获FDA批准
Egetis公司9月28日宣布,美国FDA已批准 Emcitate(tiratricol,替拉曲可) 口服混悬剂用片剂,用于治疗成人和患有单羧酸转运蛋白8(MCT8)缺乏症的儿科患者的外周甲状腺毒症。EMCITATE是美国首个MCT8缺乏症...
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帕金森病首创选择性D1/D5受体激动剂!FDA批准JUVMO上市
艾伯维9月28日宣布,美国FDA已批准 JUVMO(tavapadon) 片剂上市,用于治疗成人帕金森病。JUVMO是首个也是目前唯一获批用于治疗成人帕金森病的选择性D1/D5受体激动剂。艾伯维预计将于2026年10月在美...
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全新每周一次基础胰岛素Onswik已获FDA批准用于2型糖尿病
据礼来公司9月24日宣布,美国FDA已批准每周一次的基础胰岛素 Onswik(insulin efsitora alfa-gobe) ,作为饮食和运动的辅助疗法,用于改善2型糖尿病(T2DM)成人的血糖控制。此前,该药已先后在欧盟、...
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进行性骨化性纤维发育不良症第三款治疗药物!FDA批准Atebrioz上市
Mirum制药和Incyte公司近日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 Atebrioz(zilurgisertib) 片剂上市。该药适用于减少12岁及以上成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)患者的新发异位骨...
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FGFR2阳性晚期胆管癌二线治疗药物Lyrfigtu获得FDA批准
据Elevar公司9月23日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 Lyrfigtu(lirafugratinib) 用于治疗携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因融合或其他重排的、既往接受过治疗且不可切除的局部晚期...
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显著降低LDL-C水平!两款Obicetrapib降脂药在欧盟获得全球首批
近日,NewAmsterdam制药及其合作伙伴Menarini Group联合宣布,欧盟委员会(EC)已批准 Ubeslo (10mg obicetrapib单药疗法)和 Evlarco (10mg obicetrapib联合10mg依折麦布固定剂量复方制剂),作为饮食的辅助治疗...
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肺动脉高压药物WINREVAIR美国标签更新,纳入了早期治疗依据
默克9月22日宣布,美国FDA已批准 WINREVAIR(索特西普) 更新标签,纳入来自3期HYPERION试验的疗效和安全性数据,该试验针对近期被诊断患有肺动脉高压(PAH)的成年人。这些数据为在肺动脉高压确诊...
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药物洗脱球囊Selution SLR在美获批治疗冠状动脉支架内再狭窄
Cordis公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其 Selution SLR(缓释西罗莫司) 药物洗脱球囊(DEB)用于治疗冠状动脉 支架内再狭窄(ISR)。这是美国首个也是目前唯一获批的西罗...
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FUS突变ALS反义寡核苷酸药物Ulefnersen 3期试验取得积极结果
大冢制药和Ionis制药公司9月22日联合宣布,评估在研RNA靶向药物 ulefnersen 治疗由融合肉瘤(FUS)基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的3期FUSION试验取得了积极的顶线结果。这些结果为该靶向...
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每周一次自行给药!全身型重症肌无力新药Klygefa在日本获得批准
2026年9月16日,阿斯利康旗下Alexion公司研发的药物 Klygefa(gefurulimab,戈鲁利单抗) 在日本获得了上市许可,用于治疗使用类固醇或其他免疫抑制剂无法得到有效控制且抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体...
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首创抗淀粉样纤维疗法Amlypave在日本获批治疗全身性AL-κ型淀粉样变性
2026年9月16日,Alexion制药合同会社宣布,日本厚生劳动省已批准 Amlypave(anselamimab,安赛埃单抗) 300mg静脉滴注剂上市,用于全身性免疫球蛋白轻链(AL)淀粉样变性(仅限于免疫球蛋白轻链以...
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Klygefa获得CHMP建议批准用于治疗成人全身型重症肌无力
2026年9月18日,阿斯利康宣布,其旗下罕见病业务部门Alexion公司研发的 Klygefa(gefurulimab,戈鲁利单抗) 获得了欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的建议批准,作为标准疗法的附加疗法,用于...
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PFS翻倍!Inluriyo联合疗法在美获批治疗乳腺癌
2026年9月18日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准 Inluriyo(依仑司群) 联合阿贝西利用于治疗在接受至少一线内分泌治疗后病情进展且经FDA授权的检测确诊为雌激素受体(ER)阳性、人表皮生...
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低磷酸酯酶症酶替代疗法Efzimfotase alfa上市申报获FDA优先审评
阿斯利康9月18日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 efzimfotase alfa 生物制品许可申请(BLA)优先审评资格,用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症患者。预计FDA将于2027年上半年做出监管决定...
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共济失调毛细血管扩张症首个疗法!FDA批准AQNEURSA新适应症
2026年9月18日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了IntraBio Inc.的 AQNEURSA(levacetylleucine,左乙酰亮氨酸) 口服混悬液用颗粒新适应症,用于治疗体重至少15公斤(约33磅)的共济失调毛细血管扩...
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黏多糖贮积症IIIA型首个基因疗法!FDA批准FAYUVI
2026年9月17日,Ultragenyx制药公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其研发的 FAYUVI(rebisufligene etisparvovec-hopf,又名UX111) 用于治疗黏多糖贮积症IIIA型(MPS IIIA)儿科患者。这是首个获得...
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双抗Lunsumio可显著改善滤泡性淋巴瘤无进展生存期
罗氏9月17日宣布, Lunsumio(莫妥珠单抗) 在治疗滤泡性淋巴瘤的疗效验证性试验中取得了成功,达到了其预设的主要评估指标无疾病进展生存期。这一成果为该CD20/CD3T细胞结合型双特异性抗体...
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静脉注射型单抗Vyepti在日本获批用于预防偏头痛发作
2026年09月16日,H.Lundbeck A/S宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准 vyepti(eptinezumab,艾普奈珠单抗) 用于预防成人偏头痛发作。该药是唯一一种被批准用于预防成人偏头痛发作的静脉注射型降钙...
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IgA肾病新药Trutakna可稳定eGFR并阻止疾病进展长达两年
近日,Vera Therapeutics公司公布了IgA肾病新药 Trutakna(atacicept-vymj) 在ORIGIN 3试验的最终疗效分析中达到了所有预设终点。数据表明该药物能够稳定eGFR并阻止肾脏疾病进展长达两年。这些结果证实了...
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首款仿制型放射性配体疗法!FDA批准Bexlutry治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤
Curium公司9月14日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其研发的 Bexlutry(Lutetium Lu 177 dotatate) 注射液用于治疗生长抑素受体阳性的包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤在内的胃肠胰神...
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涂药+照光!Ameluz凝胶美国获批治疗浅表基底细胞癌
2026年9月14日,Biofrontera公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其 Ameluz(盐酸氨酮戊酸)外用凝胶 (10%)的补充新药申请,与BF-RhodoLED灯系列光动力疗法联合使用,用于治疗成人浅表基底...
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ORR高达94%!ROS1+NSCLC靶向药Jideytro有望扩展至一线治疗
近日,葛兰素史克公司公布了 Jideytro(zidesamtinib,齐德替尼) 用于治疗既往未接受过ROS1酪氨酸激酶抑制剂治疗的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的注册性I/II期临床试验取得了积极结果。公布的结...
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广泛期小细胞肺癌靶向药IMDELLTRA标签更新:缩短前两剂监测时间
安进公司9月14日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准由其研发用于治疗广泛期小细胞肺癌的首创靶向免疫疗法 IMDELLTRA(tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗) 更新标签说明,缩短前两次治疗所需的监...
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PI3Kδ过度活化综合征药物Joenja在美扩大适用年龄,用于4-11岁
2026年9月11日,Pharming公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其口服选择性PI3K抑制剂 Joenja(leniolisib,译名:莱尼奥利西布) 片剂用于治疗4至11岁、体重至少27公斤的PI3K过度活化综合征...
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首个SMA肌肉靶向药物ISEMBYLD获FDA批准,协同现有方案治疗
2026年9月11日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了生物制药公司Scholar Rock研发的 ISEMBYLD(apitegromab-mstn,译名:阿匹特古单抗) 注射剂用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的成人和2岁及以上的儿科患...
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Pacritinib用于治疗VEXAS综合征获得FDA快速通道资格
Sobi公司9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 Vonjo(pacritinib,帕克替尼) 用于治疗VEXAS(血细胞前体空泡、E1酶、X连锁、自身炎症性、体细胞)综合征的快速通道资格。快速通道资...
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CGRP受体拮抗剂Atogepant可显著减少经期偏头痛天数
艾伯维公司9月10日公布,评估 Qulipta(Atogepant,阿托吉泮) 用于预防成人经期偏头痛的3期LUNA试验取得了积极成果:该药显著减少了与月经期相关的偏头痛天数,达到了主要终点和所有八项次要...
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FDA授予Cimzia治疗妊娠期抗磷脂综合征突破性疗法认定
全球生物制药公司UCB于9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 Cimzia(certolizumab pegol,培塞利珠单抗) 突破性疗法认定,用于预防患有抗磷脂综合征(APS)且狼疮抗凝物(LA)呈阳性的孕妇发生...
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ORR达75%!HER2突变非小细胞肺癌靶向药Hyrnuo新增一线适应症
拜耳公司9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Hyrnuo(通用名:塞伐艾替尼)片剂作为一线治疗方案,用于治疗经FDA授权的检测方法证实存在人表皮生长因子受体2(HER2/ERBB2)酪氨酸...
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