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Onpattro（patisiran）是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药的研发新药，这种脂质复合物注射液经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的周围神经病变（多发性神经病，polyneuropathy）。
基于全球Phase 3期APOLLO研究的积极结果，Onpattro在患有多发性神经病变的hATTR淀粉样变性患者中改善了相对于安慰剂的多发性神经病，生活质量，日常生活活动，行走，营养状况和自主症状。
接受Onpattro治疗患者的MNIS + 7评分从基线平均下降了6个点（改善），而安慰剂组患者平均增加（恶化）28个点，与安慰剂相比，在治疗18个月后导致平均34.0点差异。虽然几乎所有 OnPATRO 治疗的患者都经历了相对于安慰剂的治疗益处，56%的 OnPATTrO 治疗患者在18个月的治疗中经历了相对于自身基线的神经病变损害的逆转（由MNIS + 7评分评估），接受安慰剂的病人为4%。
使用Onpattro治疗的患者诺福克生活质量糖尿病神经病变（QoL-DN）评分从基线平均降低6.7分（改善），而安慰剂组患者平均增加14.4分（恶化），导致治疗18个月后，相对于安慰剂平均值相差21.1分。根据Norfolk QoL-DN测量，与安慰剂治疗的患者相比，使用ONPATTRO治疗的患者中有51％的患者在18个月时的生活质量相对于他们自己的基线有所改善。
使用Onpattro进行治疗的患者比使用安慰剂的患者更常发生的常见不良事件是上呼吸道感染和输液相关反应。为了降低输注相关反应的风险，患者在输注前接受了预先给药。
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