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隐性营养不良型大疱性表皮松解症基因疗法Zevaskyn在美获得批准
Abeona Therapeutics于4月29日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其基因疗法Zevaskyn(prademagene zamikeracel,pz-cel),用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的成人和儿童患者的伤口。...
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多发性骨髓瘤新药Lynozyfic获欧盟有条件批准
2025年4月28日,再生元制药公司宣布欧盟委员会(EC)已授予Lynozyfic(linvoseltamab)有条件上市许可,用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者。该适应症专门针对那些已经接受过至少三种既往疗法...
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AACR年会:前列腺癌候选药物ATNM-400比诺华Pluvicto更有效
Actinium制药公司于4月28日宣布了在美国癌症研究协会(AACR)年会上展示的新型、非前列腺特异性膜抗原 (PSMA)靶向疗法ATNM-400在前列腺癌模型中的临床前结果。采用Actinium-225(Ac-225)放射性同位素,...
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欧盟委员会批准FILSPARI用于治疗原发性IgA肾病
美国东部时间4月29日, CSL Vifor和Travere Therapeutics联合宣布,欧盟委员会(EC)已批准将FILSPARI(sparsentan,司帕生坦)的有条件上市许可(CMA)转换为标准上市许可(MA),用于治疗尿蛋白排泄量1.0g/天(或尿...
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小细胞肺癌新药IMDELLTRA(塔拉妥单抗)已在日本上市
2025年4月16日,由安进公司开发的 用于治疗化疗后进展的小细胞肺癌 药物IMDELLTRA(tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗)已在日本上市。此前,该药物已于2024年5月在美国FDA获得加速批准。截至2025年4月,也...
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Skyclarys获英国MHRA批准,用于治疗弗里德赖希共济失调
近日,渤健公司的Skyclarys(omaveloxolone,奥马索龙)已获得英国药品和保健产品监管局(MHRA)的批准,成为首个治疗16岁及以上患有罕见神经退行性运动障碍弗里德赖希共济失调(FA)患者的药物。此前...
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TAR-200单药疗法在BCG无反应的高危乳头状NMIBC中实现了超过80%的高无病生存率
4月26日,强生公司公布了一项2b期SunRISe-1研究第4队列的首批结果,该研究评估了膀胱内吉西他滨释放系统TAR-200 对 某些类型膀胱癌患者的 疗效和安全性。 分析显示,TAR-200单药疗法在卡介苗(...
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TAR-200单药疗法在高危非肌层浸润性膀胱癌患者中表现出高完全缓解率
强生公司于4月26日公布了一项关键性2b期SunRISe-1研究第2队列的新数据,该研究旨在评估膀胱内吉西他滨释放系统TAR-200对某些类型膀胱癌患者的疗效和安全性。数据表明,TAR-200单药疗法在某些类...
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FDA批准penpulimab-kcqx用于治疗非角化性鼻咽癌
康方生物(Akeso Biopharma)制药公司于2025年4月23日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准penpulimab-kcqx联合顺铂或卡铂和吉西他滨用于复发性或转移性非角化性鼻咽癌(NPC)成人患者的一线治疗。FDA还...
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FDA授予TPST-1495孤儿药称号,用于治疗家族性腺瘤性息肉病
Tempest Therapeutics于2025年4月21日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其新型前列腺素(PGE2)信号双受体抑制剂TPST-1495孤儿药称号(ODD),用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)患者。 FAP是一种高危遗...
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膀胱癌基因疗法ADSTILADRIN在日本患者中实现高完全缓解率
辉凌医药在日本泌尿外科协会第112届年会上公布了非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)治疗药物ADSTILADRIN在日本患者中进行的3期试验初步结果,其结果数据进一步证明了ADSTILADRIN对非肌层浸润性膀胱癌患...
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钾离子竞争性酸阻断剂Tegoprazan在两项3期胃食管反流病研究中取得积极结果
昨日,Sebela Pharmaceuticals旗下公司Braintree Laboratories宣布,其在研药物Tegoprazan在两项关键性3期临床试验(TRIUMpH项目)中获得积极顶线结果,试验评估了tegoprazan对胃食管反流病(GERD)【包括糜烂性食管...
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Blenrep联合疗法获英国MHRA批准,作为多发性骨髓瘤二线治疗方案
2025年4月17日,葛兰素史克(GSK)的多发性骨髓瘤药物Blenrep(belantamab mafodotin,注射用玛贝兰妥单抗)已获得英国药品和保健品管理局(MHRA)的批准上市。 GSK称, 该药物已获准与硼替佐米加地塞米松...
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2025年3月:美国FDA新药汇总
根据美国FDA官网显示,2025年3月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),A型或B型血友病,单纯性尿路感染,C3肾小球病...
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JAK1抑制剂NS-229被指定为治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎的孤儿药
NS Pharma于4月21日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予NS-229孤儿药资格,用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)。 嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)是一种罕见的自身免疫性疾病,属于ANCA相关...
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慢性自发性荨麻疹新型靶向疗法Dupixent在美获批
4月18日,赛诺菲(Sanofi)和再生元(Regeneron)联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Dupixent(dupilumab)用于治疗患有慢性自发性荨麻疹(CSU)的成人和12岁及以上青少年,这些患者尽管接受了组胺-1...
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新真实世界数据:Pepaxti对三类难治性多发性骨髓瘤患者有效
Oncopeptides AB生物技术公司于4月16日公布了melflufen(在欧洲的商品名为Pepaxti)治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者的新真实世界数据,进一步支持了该药在既往接受过大量治疗的患者治疗中的有效...
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FDA接受Eylea HD用于视网膜静脉阻塞后黄斑水肿的补充新药申请并授予优先审查
据再生元公司4月17日的新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Eylea HD(aflibercept,阿柏西普)8mg的补充新药申请(sBLA)并授予优先审查,该sBLA寻求批准Eylea HD用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)后黄斑...
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梗阻性肥厚型心肌病药物CAMZYOS在美更新标签,减少超声心动图监测要求和禁忌症
百时美施贵宝于4月17日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已更新CAMZYOS(mavacamten,玛伐凯泰)的美国处方信息,通过减少维持期符合条件患者的超声心动图监测要求,简化了患者和医生的治疗,...
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礼来Orforglipron首个3期试验结果积极,计划年底递交用于体重管理的上市申请
礼来公司于当地时间4月17日公布了其在研口服小分子胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂Orforglipron的首个3期ACHIEVE-1临床试验积极关键结果,试验评估了与安慰剂相比,orforglipron在患有二型糖尿病...
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Valtoco鼻喷雾剂获批用于治疗2至5岁儿童的丛集性癫痫发作
据Neurelis公司4月16日的新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Valtoco(地西泮鼻喷雾剂)扩大适应症,现允许其用于治疗2至5岁儿童的丛集性癫痫发作(也称为急性反复性癫痫)。此前,该药...
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ISTURISA在美获批新适应症,用于治疗库欣综合征的内源性高皮质醇血症
Recordati公司于4月16日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ISTURISA(osilodrostat,奥西卓司他)的补充新药申请(sNDA),用于治疗无法手术或无法治愈的库欣综合征成人患者的内源性高皮质醇血症...
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FDA批准贝伐单抗生物仿制药Jobevne
2025年4月10日,Biocon Biologics Ltd宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Jobevne(bevacizumab-nwgd)作为Avastin(bevacizumab,贝伐单抗)的生物仿制药,用于多种癌症类型的静脉注射。 Jobevne是一种血管内皮生...
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玛伐凯泰治疗非梗阻性肥厚型心肌病3期研究未达到主要终点
百时美施贵宝(BMS)于4月14日宣布,一项评估Camzyos(mavacamten,玛伐凯泰)用于治疗纽约心脏协会 (NYHA) II-III级症状性非阻塞性肥厚型心肌病(nHCM)成年患者的3期ODYSSEY-HCM临床试验未达到双重主要终点。...
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3期DeLLphi-304试验进展:Imdelltra显著改善小细胞肺癌患者的总生存期
近日,安进公司宣布了一项全球3期DeLLphi-304临床试验的积极结果,试验评估了Imdelltra(tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗)用于治疗单线铂类化疗期间或之后出现疾病进展的小细胞肺癌(SCLC)患者的疗效,该...
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罗氏Columvi获得欧盟委员会批准,用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤
罗氏公司于4月14日宣布,欧盟委员会(EC)已批准其双特异性抗体Columvi(glofitamab,格菲妥单抗)与化疗联用,治疗不适合自体干细胞移植(ASCT)的复发或难治性(R/R)弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成年患者...
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Vitrakvi获FDA完全批准,用于治疗NTRK基因融合阳性实体瘤
拜耳公司于4月10日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已全面批准其首创NTRK抑制剂Vitrakvi(larotrectinib,拉罗替尼),用于治疗患有NTRK基因融合阳性实体瘤的成人和儿童患者。该疗法目前适用于转...
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兽药Faunamor在美获得上市许可,用于治疗观赏鱼白点病
美国FDA于4月8日宣布,已将药物Faunamor外用液剂列入其合法上市的未批准小物种新兽药索引,允许该药合法上市用于治疗观赏鱼类多子小瓜虫(lchthyophthirius multifiliis)病。该病又称白点病,通常发...
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斑块型银屑病在研新药Icotrokinra可使75%的青少年患者达到皮肤完全清晰
强生公司于4月10日宣布了Icotrokinra(JNJ-2113)的新数据,这些数据来自ICONIC-LEAD的亚组分析,这是有史以来第一项针对中重度斑块型银屑病(PsO)的3期注册研究,旨在同时评估青少年和成人系统性治疗...
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贝伐单抗眼科制剂ONS-5010已在美国重新接受审查,用于湿性年龄相关性黄斑变性
2025年4月8日,Outlook Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其重新提交的贝伐单抗bevacizumab-vikg(ONS-5010)生物制品许可申请(BLA)的审查,用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD)。FDA已...
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